日前中青报了解到，Biomarin已决定不再为唯铭赞在中国的进口药品注册证（IDL）续期，目前该注册证将于2024年5月到期。Biomarin表示，后续也不再有赠药政策。国内黏多糖贮积症ⅣA型患者将面临无药可用的境地。
关于黏多糖贮积症的临床表现和治疗
MPSIVA型患儿出生时一般无异常表现，随着年龄增长，逐渐发展至严重骨骼关节异常及一系列其他脏器损伤，导致身材矮小、骨骼畸形、呼吸系统疾病、脊髓压迫、心脏病变、视力及听力损伤、牙齿畸形等。MPSIVA型患者骨骼损伤通常比其他型的MPS更广泛和严重。较早出现的短躯干型矮小症和腕关节松弛是经典型MPSIVA型的主要表现。我国暂无MPSIVA型准确的流行病学数据，但在我国临床诊断的MPS患者中MPSIVA型占比约为30%，是罕见病中发病率相对较高的疾病之一。根据正宇黏多糖罕见病关爱中心介绍，目前中心已知的IVA型患者大约在100人左右，“但数量应该远远不止这些”。
目前绝大多数患者选择的治疗方式就是“对症治疗”，症状较轻时，患者可以通过佩戴一些肢体矫正器具，进行保守治疗，一旦出现严重并发症，就在对应科室做手术，但是，由于一些患者有颈椎不稳定、气道扭曲、心脏疾病等并发症，手术风险较大。然而对症治疗不能从根本上解决“黏多糖贮积”。还有一种方法是异基因造血干细胞移植，过去，移植只用于出现语言障碍、智力障碍等中枢神经系统症状的黏多糖贮积症亚型，比如Ⅰ型及Ⅱ型，但现在也有ⅣA型移植成功后症状改善的案例。
《黏多糖贮积症IVA型诊治共识》中阐述，早期干预可能会改变病程并避免不可逆转的病情恶化，建议在确诊后尽快开始依洛硫酸酯酶α（唯铭赞）治疗。
年治疗费数百万的唯铭赞
2009年
唯铭赞尚在研发阶段，药方代表就曾来到北京考察。
2010年
Biomarin在中国设立了办事机构，准备开拓中国市场。
2018-2019年
2018年，唯铭赞被列入我国第一批临床急需境外新药名单，同年该药申请上市。借助当时监管机构的罕见病药绿色通道，唯铭赞于2019年5月在中国获批上市，成为中国唯一一个治疗MPSIVA型的药物（也是全球唯一一个）。
此外，国内还有一款黏多糖贮积症Ⅰ型治疗药品拉罗尼酶浓溶液（艾而赞/Aldurazyme）在2020年上市（由Biomarin研发，赛诺菲子公司健赞负责生产销售）。
唯铭赞在中国市场的定价为7500元/支（5mg），需根据患者体重决定用药剂量，25斤重的孩子年治疗费达200万元，80斤重的患者年治疗费则超过600万元。
作为高值药物，唯铭赞曾出现在2021年的医保谈判预选名单中，但最终谈判失败。2022年未参与医保谈判，因此目前该药仍未纳入国家医保目录。根据GBISOURCE全球药品数据库，截至目前唯铭赞存在于13个省的惠民保中，2021年还曾经与成都医保局达成合作（医保支付40万/年以内、个人负担6万/年以内），后来还与江苏医保局达成合作。
Biomarin方面对中青报表示：
复杂的市场准入规则使得药物的供应不可持续，特别是在罕见病治疗方面。尽管我们在过去几年中尽了最大努力，仍然没有促使唯铭赞进入医保报销体系，我们决定不再续签该产品的进口药品注册证。
真实的患者负担
患儿家长表示，在最初的治疗时，每年200万的费用根本支付不起，后来与企业协商后，用药价格变为50万一年（赠药政策）。如果赠药停止，扣除每年15万元的惠民保报销额度，仍需自付185万元左右。广州惠民保的“穗岁康”报销额度较高，对于起付线以上的规定范围内费用，其报销比例为50%~80%，年度最高支付限额合计超过235万元，该地患者家属告诉记者，如果自费用药，经过穗岁康报销后，年用药总价也在100万元左右。
有经济基础的家长把患儿送到美国，学生的保险费1999美元/年，可支付所有的用药费用。英国NICE也在2015年将MPS患者纳入保险接受唯铭赞治疗（39.5万英镑/年）。
中国医保谈判到底在谈什么？
那么中国医保为什么无法报销高值药？
“保基本”是中国医保的原则，中国每年支出给医疗的费用占GDP的不到7%，与美国20%的比例无法相提并论。有人曾问，对这些高值药品，医保如果付不起，是不是降低一下支付比例让药品先进入医保再说？毕竟降低支付比例会让医保金的压力减少。也有人问，2022年创新药的支付比例仅占医保金的5%（480亿元左右），有没有可能提高到10%？
灵魂问题来了：提高到10%的话，是能报销的新药种类涨一倍，还是新药药价普遍涨一倍？
那么医保在谈什么？只是为了节省医保基金嘛？
医保谈判降价后，除了医保支付的部分费用，患者自付的部分也随之减少了很多。医保谈判最终是为了减轻患者的负担。假设唯铭赞进了医保，按30万每年的标准，就算医保只能支出一半，那患者每年也只要支出15万元就能完成治疗，而不需要动辄自付上百万元。但显然这种回报对企业来说，不可接受。
多方共付，风险共担，真的吗？
关于多层级医疗支付体系的建设提案，从2016年起就一直在进行。尤其海南特药险出来之后，直接引爆了各地的惠民保热潮。然而就算是基于区域销售的惠民保，也呈现了赔本的趋势。带病体可购买可赔付，超低保费，还是让保险公司开始入不敷出。
而且惠民保的赔付力也并不高，最多300万，还被分成几个部分。就算惠民保的新药赔付部分（100万元，按大多数惠民保条款）都赔给唯铭赞，病人还是需要自付100万以上。
新特药进海南之后，很多中高端商业险客户涌向海南“享受”“海外”医疗待遇。据之前的数据统计，商业险（加惠民保）的整体支付3000亿左右，表面上已经大大超过医保金对创新药的支付，但这部分人群相对于全国患者数量来说少之又少。
而对于企业来说，与其说清楚自己药品的价值，不如直接想明白自己想要的回报，多少才是合理。不然，今天是唯铭赞退出中国市场，明天又会是谁？