提到血液在医疗当中的应用,我们常常想到手术输血,实际上,它还有着非常广阔的医疗潜力。近期国际血浆蛋白治疗协会(PlasmaProteinTherapeuticsAssociation,PPTA)总裁兼首席执行官安妮塔·布里克曼(AnitaBrikman)在接受搜狐健康专访时介绍,血浆中有各种特殊活性蛋白成分,将其提取并开发的血浆衍生疗法可以治疗多种疾病,有拯救生命的作用。
血浆衍生疗法现有医疗应用与治疗潜力
Brikman介绍,血浆衍生疗法现主要用于治疗出血性疾病,如血友病,还可用于原发性免疫缺陷疾病(PID)的治疗,此类患者免疫系统天生无法正常运作,若不接受治疗则终生存在严重感染风险。血浆制品还常用于急救医疗和外科治疗中,例如休克、创伤、烧伤等急症的治疗。
血浆衍生疗法现被证实可用于治疗神经系统疾病,如慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP),此类患者的免疫系统可攻击神经的髓鞘,可导致残疾甚至瘫痪。一些遗传性疾病会影响肝脏和肺部,也可以通过血浆衍生疗法进行治疗,许多情况下,这是患有这些疾病的患者唯一的治疗选择。
在巴黎奥运会开幕式献唱的席琳·迪翁此前被诊断患有名为“僵人综合征(Stiff-PersonSyndrome)”的神经系统疾病,这种罕见病会导致患者的躯干和四肢肌肉痉挛、僵硬,特别是难以控制自己的声带。她在接受静脉注射免疫球蛋白治疗后,成功在奥运会完成患病后的首次登台演出。
其他方面,血浆衍生疗法用于继发性的免疫缺陷的需求也在增长。例如,一些针对癌症的治疗方式可导致患者免疫功能削弱,血浆制品就能够进行相应的免疫增强治疗。
血浆制品安全遵循两个自发性行业标准计划
疗效与危险性并存,在治疗疾病的同时,血浆制品制造商需要考虑患者过敏风险;然而,最大的安全隐患则是血源性传染病。安全和质量是血浆制品行业的重中之重,多年以来,整个行业通过在制造过程中增加多个步骤来消除风险,从而建立多层次的安全保障。
全球血浆需求快速增长,推进行业标准统一惠及更多患者
全球患者对血浆衍生疗法的需求日益增长,特别是免疫球蛋白需求增长率更是达到了每年8%。在中国,根据中国原发性免疫缺陷疾病关爱中心PIDCareChina的数据,中国大约有200万免疫缺陷疾病的患者,许多患者没有得到诊断,或者诊断了但是不能获得治疗,对血浆衍生疗法的需求迫切。
PPTA的三个关键目标包括:
2.提高血浆产品的可获得性。
3.提高患者对于血浆衍生疗法的可及性。
目前,美国及多个欧盟成员国均在致力推动血浆衍生疗法的生产研发,为更多的患者提供治疗机会,中国在血浆采集研发方面发展非常迅速。在全球市场中,美国、德国、中国占全球血浆采集量的82%,在亚太地区,中国采集的比例达到75%。
中国血浆蛋白行业正处于快速发展和增长阶段,已成为全球血液制品市场的重要组成部分。得益于政府等各方面对行业的政策支持以及监管导引,行业目前已经变得越来越标准化。中国已经有近300个左右的血浆捐献中心,通过专门的捐献中心建立了完善的血浆采集系统,这些在许多其他国家还未实现。