获益-风险评估贯穿于药物的全生命周期中，是药物临床研发、上市申请和上市后监管决策的重要考虑因素。药物临床研发中应制定获益-风险评估计划，通过科学合理的设计，减少获益-风险评估的不确定性，建立药物完整的获益-风险特征，指导药物研发。
药物获益与风险的评估，由于是不同维度、不同指标间结果的比较，常常难以通过直接对比得出结论。为提高审评决策的可预测性、一致性、透明度和清晰度，制定定性、结构化的“获益-风险评估框架”，提供获益-风险评估中不同维度的关键问题、相应的证据和不确定性信息，以清晰反映药物监管决策的获益-风险评估的过程，以及做出批准药物上市决定的理由。
（二）目的和适用范围
二、获益-风险评估总体考虑
1.当药物带来具有临床意义的获益，并且该药物的安全性特征良好，且未发现严重的安全性风险时，新药的获益风险评估较为直接明确。若新药存在已识别或潜在的严重安全性风险，如风险危及生命或有较高发生率，获益-风险评估具有挑战性。这种情况下，对药物获益-风险特征做出合理的判断，需要确认药物的获益和风险被充分描述，该药物对适应症人群的获益应超过风险，才可能获得批准。因此需要对现有证据进行全面评估，综合考虑一系列复杂因素，包括疾病严重程度、患者人群和现有治疗选择等。
当预期存在严重风险时，某些研究结果可能仍支持药物具有有利的获益-风险特征，但可能还需要证明，在上市后采取适当措施可以将风险控制在可接受的水平，以支持其批准。例如，如果药物对严重或危及生命疾病的最重要临床结局，存在直接和有意义的获益，该药可能具有有利的获益-风险特征。或确定该药物相对于现有治疗具有特定的重要优势（例如，对现有治疗无效的患者有效，或治疗当前疗法未解决的重要临床结局）。
4.通过良好的临床试验设计和实施，可减少药物获益和风险中的不确定性，但监管决策时，现有证据中的一些不确定性是不可避免的，例如，罕见严重不良事件的发生频率或药物的长期疗效。对于这种不确定性，将综合考虑，科学评估药物的获益是否超过风险，以及是否需要进一步的处理措施。例如上市前或上市后进行额外的临床试验，进一步明确药物的安全性、有效性和剂量反应特征；开展上市后观察性研究；在说明书中规定使用限制条件；实施风险控制措施；加强药物警戒；或完善药学信息。用于治疗严重疾病且存在未满足临床需求的药物，批准时可能会接受获益或风险更大的不确定性。而用于治疗非严重疾病的药物，已有其他治疗选择时，则难以接受同样大的获益或风险的不确定性。
三、上市申请的获益-风险评估
（一）获益-风险评估框架
新药上市申请和沟通交流中建议使用获益-风险评估框架进行评估。获益-风险评估框架作为一种相对结构化的定性方法，包括了获益-风险评估中的重要考虑因素、支持性证据和不确定性。获益-风险评估按照适应症进行，如果药物申请多个适应症，建议考虑分开对每个拟申请适应症单独进行获益-风险评估。
（二）获益-风险评估内容
1.重要考虑要素
1.1治疗背景
（1）拟治疗疾病背景
（2）现有治疗选择
针对拟治疗疾病目前已批准的药物治疗方案和标准治疗，包括其有效性、安全性、耐受性、依从性和其他局限性；对于使用不同药理学类别（或其他分类方式）药物治疗的疾病领域，可以根据分类进行分组和评价，进行简要的分析。用于目标适应症人群其他干预措施的有效性和安全性，例如临床诊疗指南推荐的其他药物或非药物干预措施（如医疗操作、外科手术、饮食调整、物理治疗等）。在有效性、安全性、耐受性、依从性、现有治疗负担方面对新的治疗药物的临床需求等。
如不同地区现有治疗选择存在重大差异，应进行说明；如目标适应症人群无有效治疗手段，也应进行说明。
1.2获益
1.3风险和风险管理
1.4获益-风险结论
2.可能存在的不确定性
获益-风险评估应综合考虑已有证据的强度和质量，以及在获益-风险评估框架的各个方面存在的不确定性。可能影响获益-风险评估的不确定性包括但不限于：
（1）对患者人群和疾病自然史的了解有限。
（3）基于抽样（统计不确定性）或试验实施（如数据缺失、方案依从性差等）导致预估疗效的变异，对获益或风险估计的可靠性产生不确定性。
（4）对潜在的联合用药机制了解有限（例如，潜在的联合用药疗效增加、潜在的不良药物-药物相互作用等）。
（5）风险管理策略的可行性，包括未能在临床试验中研究或已在临床试验中研究的患者监测，在临床实践可能难以实施等。
（6）针对疾病负担和未满足的临床需求、潜在获益的价值，以及风险权衡和不确定性，能获取到的患者意见存在局限性。
（7）药物生产中引入新技术或控制策略，或与药物制剂/生产有关的其他潜在问题。
四、临床研发中的获益-风险评估计划
临床研发中制定的获益-风险评估计划，是药物全生命周期获益-风险评估的重要部分，有助于指导药物研发。产生的阶段性研究结果，企业可用于进行研发决策，同时也可用于与监管机构进行沟通，或作为上市申报资料的一部分，为支持上市申请中的获益-风险评估提供证据。