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2024.03.18天津
移植物抗宿主病（GVHD）造血干细胞移植是治疗血液或骨髓癌症的常见手段。然而，在cGVHD患者中，移植的免疫细胞会攻击宿主的健康细胞，从而带来一系列严重的副作用。据估计，大约有30%-70%接受造血干细胞移植的患者会出现cGVHD症状，包括炎症反应和多器官组织纤维化。
慢性移植物抗宿主病（cGVHD）：是一种可能发生在异基因造血干细胞移植后的严重并发症，移植过来的造血干细胞产生的免疫细胞攻击受体的组织，严重的可导致移植失败、患者的血液肿瘤复发，甚至死亡。
移植物抗宿主病分为：急性移植物抗宿主病（aGVHD）和慢性移植物抗宿主病（cGVHD）
慢性移植物抗宿主病（cGVHD）：一般在移植术后100天之后发生，也可由aGVHD发展而来，早期主要表现为口腔粘膜干燥、眼部干燥、皮肤出现局部或广泛的扁平苔藓样改变。也可波及胃肠道、肝脏和肺脏，严重者出现吞咽困难、黄疸、呼吸困难等症状。当出现上述症状，应警惕慢性移植物抗宿主病。
2023年8月1日，烨辉医药宣布乐舒克（甲磺酸贝舒地尔片）正式获得中国国家药品监督管理局NMPA批准：用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上的cGVHD患者。
2021年7月16日，FDA批准首个ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔片用于治疗≥12岁既往接受过≥2线全身治疗的cGVHD患者，已被2023年CSCO指南列为cGVHD二线治疗的推荐药物。
在美国、英国、加拿大和澳大利亚等国家均已获批上市，商品名为REZUROCK。
易来克（甲磺酸贝舒地尔片）简要说明书：
药品中文名：甲磺酸贝舒地尔片
药品英文名：Belumosudil
药品中文商品名：易来克
药品英文商品名：Rezurock
研发代号：BN101片
针对靶点：ROCK2抑制剂
规格剂量：200mg*30片/瓶
生产厂家：美国UPMPharmaceuticals,Inc./赛诺菲/烨辉医药
中国上市：2023年8月1日，中国首次获批上市
医保报销：暂不能医保报销
中国零售价：40888元（不包含任何其他费用）
仿制药：目前尚未有仿制药上市销售
甲磺酸贝舒地尔片
适应症：用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上的cGVHD患者。目前尚不清楚REZUROCK对12岁以下儿童是否安全有效。
用法用量：
1、甲磺酸贝舒地尔片200毫克片剂每天口服一次，随餐服用。
2、甲磺酸贝舒地尔片剂应用一杯水整个吞服。不要压碎或咀嚼药片
最常见的副作用：感染、疲倦或虚弱、恶心、腹泻、气促、咳嗽、肿胀、流血的、胃（腹部）疼痛、肌肉或骨骼疼痛、头痛、高血压等
最常见（≥20%）的不良反应，包括实验室异常，为感染、乏力、恶心、腹泻、呼吸困难、咳嗽、水肿、出血、腹痛、肌肉骨骼疼痛、头痛、磷酸盐降低、γ-谷氨酰转移酶升高、淋巴细胞减少和高血压
18%的患者因不良反应而永久停用REZUROCK。导致超过3%患者永久停用REZUROCK的不良反应包括恶心（4%）。29%的患者出现导致剂量中断的不良反应。≥2%导致剂量中断的不良反应为感染（11%）、腹泻（4%）、乏力、呼吸困难、出血、低血压、肝功能检查异常、恶心、发热、水肿和肾功能衰竭（2％每个）
至少每月监测一次总胆红素、天冬氨酸转氨酶(AST)和丙氨酸转氨酶(ALT)
哺乳期：没有关于母乳中贝鲁莫舒地尔或其代谢物的存在或对母乳喂养儿童或产奶量的影响的数据。由于贝鲁莫舒地尔对母乳喂养的儿童可能产生严重不良反应，建议哺乳期妇女在REZUROCK治疗期间以及最后一次给药后至少一周内不要母乳喂养
儿童使用：REZUROCK的安全性和有效性已在12岁及以上儿童患者中得到证实。REZUROCK在12岁以下儿童患者中的安全性和有效性尚未确定
老年人使用：REZUROCK临床研究中186名慢性GVHD患者中，26%为65岁及以上。与年轻患者相比，REZUROCK的安全性或有效性未观察到有临床意义的差异
肾和肝损伤：尚未对既往存在严重肾或肝损伤的患者进行REZUROCK治疗研究。对于预先存在严重肾功能或肝功能损害的患者，在开始REZUROCK治疗之前考虑风险和潜在益处
作用机制：甲磺酸贝舒地尔片可以帮助重新平衡您的免疫系统。它是唯一被批准用于治疗慢性GVHD的药物，可阻断体内的ROCK2通路。这可能会减少慢性GVHD可能发生的炎症和纤维化。
甲磺酸贝舒地尔片作用机制
关于甲磺酸贝舒地尔片的临床研究：
cGVHD是患者接受同种异体干细胞移植后可能发生的并发症，可导致高发病率和死亡率。在cGVHD中，移植的免疫细胞（移植物）攻击患者的细胞（宿主），导致多个组织发生炎症和纤维化，包括皮肤、口腔、眼睛、关节、肝脏、肺、食道和胃肠道。
临床研究数据显示,甲磺酸贝舒地尔片（REZUROCK）治疗整体缓解率（ORR）可达75%，6个月无失败生存率（FFS）可达75%，2年总体生存率可达89%，能够显著降低激素用量，甚至停用激素，并能明显改善肺部cGVHD症状。
1、每个接受造血干细胞移植的人都会患慢性GVHD吗？
并非每个接受造血干细胞移植的人都会患上慢性GVHD。那些这样做的人可能需要长期管理它。
2、慢性GVHD的病因是什么？
在血液干细胞移植过程中，来自捐赠者（移植物）的干细胞被添加到您的身体（宿主）中。供体细胞可能会攻击您身体的细胞和器官，因为它们将它们视为威胁。当这种情况发生时，可能会导致慢性GVHD。慢性GVHD会导致您的免疫系统变得不平衡，从而产生过多的某些细胞和分子，而产生足够的其他细胞和分子。这会导致炎症（肿胀）和纤维化（硬化、疤痕），从而损害您的器官。
3、当患有慢性GVHD时，身体会发生什么变化？
慢性GVHD会导致您的免疫系统变得不平衡。在患有慢性GVHD的人中，免疫系统反应过度，产生过多的某些细胞和分子，而产生足够的其他细胞和分子。这会导致炎症（肿胀）和纤维化（硬化、疤痕）。
4、甲磺酸贝舒地尔片与其他治疗慢性GVHD的药物有何不同？
体内的许多系统通过所谓的“通路”发挥作用。这些途径是体内细胞和分子之间发生的一系列行为。其中一种途径称为“ROCK2”。在患有慢性GVHD的人中，这种ROCK2通路过于活跃。这会导致帮助控制免疫系统的细胞减少，并导致炎症和纤维化的细胞增加。结果是免疫系统失去平衡。甲磺酸贝舒地尔片可以提供帮助重新平衡你的免疫系统。它是唯一被批准用于治疗慢性GVHD的药物，可阻断体内的ROCK2通路。这可能会减少慢性GVHD可能发生的炎症和纤维化。
5、慢性GVHD有多严重？
慢性GVHD的严重程度取决于个人。慢性GVHD可能影响多个器官并导致：疼痛的皮疹，伴随皮肤增厚或收紧；关节僵硬以及移动和使用双手困难；眼睛问题；肺部损伤；胃部问题；健康状况普遍下降，包括疲劳。
7、甲磺酸贝舒地尔片的效果如何？
ROCKstar研究中75%的人（即每4人中有3人）的慢性GVHD有所改善。这包括许多不同类型的处于治疗过程不同阶段的慢性GVHD患者。例如，尝试使用类固醇等免疫抑制剂和其他慢性GVHD药物但未能控制症状的人、患有轻度、中度和重度慢性GVHD的人以及1个或多个器官患有慢性GVHD的人。一些服用甲磺酸贝舒地尔片的人对类固醇和其他免疫抑制剂的需求减少。