拉罗尼酶适合哪些人群?

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拉罗尼酶主要用于治疗Hurler和Hurler-Scheie型黏多糖贮积症I(MPSI)的成人和儿童患者,以及具有中度至重度症状的Scheie型患者,这些病症的非神经系统表现是其主要治疗目标。对于已经出现神经系统症状的患者,拉罗尼酶可能无法提供有效的治疗效果。在使用拉罗尼酶时,需要严格掌握适应症,密切监测患者症状变化,并根据需要及时调整治疗方案。

拉罗尼酶适合哪些人群?

拉罗尼酶主要用于治疗患有Hurler和Hurler-Scheie型黏多糖贮积症I(MPSI)的成人和儿童患者,以及具有中度至重度症状的Scheie型患者。这些病症都属于黏多糖贮积症I型的不同亚型,拉罗尼酶能够针对这些病症的非神经系统表现进行有效治疗。

拉罗尼酶的治疗范围涵盖了Hurler综合征、Hurler-Scheie综合征以及具有中度至重度症状的Scheie型患者。这些患者通常会因为黏多糖贮积症I型而出现多种非神经系统症状,拉罗尼酶能够帮助他们缓解这些症状,提高生活质量。

已经出现神经系统症状的患者,拉罗尼酶可能无法提供有效的治疗效果。在使用拉罗尼酶之前,医生需要对患者的症状进行全面评估,以确定是否适合使用该药物。在使用拉罗尼酶期间,也需要密切监测患者的症状变化,并根据需要及时调整治疗方案。

拉罗尼酶在国内上市了吗?

拉罗尼酶已经在中国上市。自2003年首次获批以来,该药物已在全球67个国家和地区上市,其中包括了多个发达国家如美国和欧洲。

而在2020年,拉罗尼酶正式获得了中国国家药品监督管理局(NMPA)的批准,被用于确诊为黏多糖贮积症I型(MPSI)患者的长期酶替代治疗。这意味着中国患者现在可以在国内合法合规地获取并使用拉罗尼酶进行治疗。

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