监管科学|FDA推进监管科学：战略规划
推进药品监管科学，是当今世界药品监管机构实现药品监管现代化的重大战略选择。在推进药品监管科学发展中，许多国家和地区制定了药品监管科学战略，从全局和战略上规划药品监管科学发展的目标、重点和方向等。2011年8月美国食品药品监督管理局（FDA）发布《推进监管科学：战略规划》，该规划是美国药品监管科学发展的纲领性文件，明确了美国药品监管科学的优先领域，旨在使FDA既能满足当今社会公众和动物的健康需求，又能做好充足准备以迎接未来的挑战和机遇。该规划主要包括六部分：执行摘要、引言、愿景陈述、科学优先领域、强有力的监管科学文化和基础设施的重要性：监管科学战略规划的实施策略以及结语。为加快推动我国药品监管科学研究的深入开展，现将《推进监管科学：战略规划》翻译出来，供研究参考。
FDA推进监管科学：战略规划
徐非左禹译
精彩论述：
1.FDA的决策制定必须基于现有最佳科学数据，并使用现有的最佳工具和最佳方法，以确保产品符合消费者的最高质量标准，同时还要促进和推动其所监管产品的创新。
FDAmustmakedecisionsbasedonthebestavailablescientificdataandusingthebesttoolsandmethodsavailableinordertoensureproductsmeetthehighestqualitystandardsforconsumers,whileatthesametimefosteringandadvancinginnovationintheproductsitregulates.
2.在过去的几年里，创新科学的迅速发展为新药的发现、生产和评估以及食品安全和质量的提高提供了新的技术；FDA必须跟上并利用这些新的科学进展，以完成其保护和促进国民健康的使命。
Inthelastfewyears,rapidadvancesininnovativesciencehaveprovidednewtechnologiestodiscover,manufactureandassessnovelmedicalproducts,andtoimprovefoodsafetyandquality;FDAmustbothkeeppacewithandutilizethesenewscientificadvancesinordertoaccomplishitsmissiontoprotectandpromotethehealthofournation.
3.FDA将推进监管科学，以加快创新、改进监管决策，并将产品提供给需要的人。21世纪的监管科学将成为FDA与不同合作伙伴协作，保护和促进我们国家和全球社会健康的推动力。
FDAwilladvanceregulatorysciencetospeedinnovation,improveregulatorydecision-making,andgetsafeandeffectiveproductstopeopleinneed.21stCenturyregulatorysciencewillbeadrivingforceasFDAworkswithdiversepartnerstoprotectandpromotethehealthofournationandtheglobalcommunity.
4.FDA的科学家必须在一个培养创造性思维、促进科学多学科互动与协作、提供学习机会、确保科学卓越性和完美性、提供最先进的实验室和计算机技术以供使用的环境中工作。
FDAscientistsmustworkinanenvironmentthatfosterscreativethinking,promotesscientificmultidisciplinaryinteractionandcollaboration,offersopportunitiesforlearning,ensuresbothscientificexcellenceandintegrity,andprovidesaccesstostate-of-the-artlaboratoryandcomputertechnologies.
5.FDA监管科学战略规划确定了关键优先领域和活动，在这些领域FDA有必要采取新的或强化的措施来参与监管科学研究，这对保持其使命的持续成功至关重要。
TheFDAStrategicPlanforRegulatoryScienceidentifiescriticalpriorityareasandactivitieswhereneworenhancedengagementinregulatoryscienceresearchisessentialtocontinuedmissionsuccess.
Successfulimplementationofthisregulatoryscienceplan,includingengagementwithdiversestakeholders,willallowtheAgencytofulfillitsregulatorymissiontodaywhilealsobeingpreparedforthenewchallengesoftomorrow.
执行摘要
美国食品药品监督管理局（FDA）通过提升安全的食品药品的可及性，促进旨在满足尚有缺口的医疗和公共健康需求的创新，以保护和促进全体美国人的健康和安全。FDA还通过确保安全的动物食品、药品的可及性，保护和促进动物的健康和安全。FDA是一个以科学为基础的监管机构，是国家公共健康、医疗体系和经济体系成功运行的关键组成部分。
FDA成立于1906年，是我国主要的消费品保护机构之一，目前负责保障生物制品（如血液制品、疫苗）、药品、医疗器械、食品、化妆品和其它多种消费品的安全。自2009年以来，FDA还负责监管烟草制品的生产、销售和流通。在美国，消费者每年每支付1美元其中就有25美分用于购买FDA监管的产品，这些产品每天都在影响所有美国人的生活。FDA负责促进公众健康，这通过帮助加速创新，使食品更加安全、药品医疗器械更加安全有效来实现。同时，FDA还帮助消费者、医疗保健提供者获取其所需的准确的、基于科学的信息，以使其能够就食品、药品在人和其它动物上的使用做出可能的最佳决策。FDA的决策制定必须基于现有最佳科学数据，并使用现有的最佳工具和最佳方法，以确保产品符合消费者的最高质量标准，同时还要促进和推动其所监管产品的创新。
FDA的核心职责是保护消费者，FDA通过将尽可能最佳的科学应用于其监管活动而履行这一职责，这些监管活动涉及从上市前安全性、有效性审评到上市后产品监督以审视产品质量。在过去的几年里，创新科学的迅速发展为新药的发现、生产和评估以及食品安全和质量的提高提供了新的技术；FDA必须跟上并利用这些新的科学进展，以完成其保护和促进国民健康的使命。
FDA监管科学战略规划
为了满足这一需求，FDA制定了这份“监管科学：战略规划”，监管科学即开发新工具、新标准、新方法以评估FDA所监管产品的安全性、有效性、质量和性能。该规划确定了监管科学的八个优先领域，在这些领域，FDA有必要采取新的或强化的参与措施，这对确保其公共健康和监管使命的持续成功是非常必要的。确定的优先领域为：
1.推进毒理学现代化以提高产品安全性；
2.鼓励临床评价和个性化医疗方面的创新，以改善产品研发和提高患者获益；
3.支持改进产品生产和质量的新方法；
4.确保FDA已准备就绪，以评估创新的新兴技术；
5.通过信息科学，利用各种数据来改善健康结果；
6.实施以预防为主的新食品安全体系以保护公众健康；
7.促进制定医疗对策，以防范对美国和全球健康与安全的威胁；
8.加强社会和行为科学，以帮助消费者和专业人士就所监管的产品做出明智的决策。
通过管理其内部科学项目以及产业界、学术界、政府机构的协作者及合作伙伴的参与，FDA将利用现有资源实施监管科学战略规划。FDA监管科学战略规划旨在使该机构既能满足当今社会公众和动物的健康需求，又能做好充足准备以迎接明天的挑战和机遇。FDA因此能够驾驭科学革命，这种科学革命能够转化为产品，助力保障和保持美国人民的安全、健康。
引言
FDA负责确保食品、药品、医疗器械、生物制品（如疫苗、血液制品、细胞和基因治疗产品、组织工程产品）、化妆品和其它多种消费品及动物食品药品的安全。自2009年以来，FDA还负责监管烟草制品的生产、销售和流通。FDA还通过以下方式促进公众健康：FDA帮助加速创新，为我们的国家提供安全有效的药品医疗器械及保障食品供应安全；同时，FDA帮助美国人民获取所需的关于药品使用和食品消费的准确的、基于科学的信息，以改善和维持健康。
现代产品研发及全球化带来的挑战突出表明了实现监管科学现代化、推动监管科学发展以使其与基础及应用科学技术发展相匹配的极端重要性。显然，要使科学进步充分发挥其改善公共健康的潜力，FDA必须能够发布明确的指南，必须在改进现代产品和工艺开发工具方面发挥重要作用，必须就越来越多涉及新兴技术的产品的风险及获益做出合理的监管决策。
为了帮助应对这些挑战，FDA制定了这份“监管科学战略规划”，监管科学即开发新工具、新标准、新方法以评估FDA所监管产品的安全性、有效性、质量和性能。本规划建立在《推进公共健康的监管科学》白皮书和FDA“战略优先事项”基础上。在规划中，FDA确定了监管科学的优先领域，在这些领域，FDA有必要采取新的或强化的投入，以确保其监管使命的持续成功，保障公众的健康和安全。
愿景陈述
FDA将推进监管科学，以加快创新、改进监管决策，并将产品提供给需要的人。21世纪的监管科学将成为FDA与不同合作伙伴协作，保护和促进我们国家和全球社会健康的推动力。
科学优先领域
FDA已经确定了八个优先领域，在这些领域有必要采取新的或强化的参与监管科学研究的措施，以推进FDA监管使命。这些优先领域并不局限于一个产品领域；相反，它们应对的是通常会延伸到多个产品领域的跨领域需求和机遇，在这些领域，参与推进监管科学发展的过程及其收益将加强与多种产品、多种人群有关的产品的研发、评估和健康成果。FDA的这一监管科学战略规划对于该机构继续成功履行其监管使命及促进突破性发现转化为未来创新、安全、有效的产品来说是至关重要的。
一、推进毒理学现代化以提高产品安全性
实施策略
通过开展内部的和协作的研究，FDA将努力加强基于临床前研究数据的对产品安全性、有效性的预测，以满足以下需求：
1.开发更好的人体不良反应模型：
a)评估和推广基于细胞和组织的分析方法的应用，更准确地反映人体对不良反应的敏感度；
b)推进动物模型开发和使用的现代化，考虑疾病进程和共存疾病对不良反应事件发生的潜在影响；
c)通过评估生物组织在多个层次（包括基因水平、蛋白质水平、细胞通路水平、细胞/器官功能水平）的安全评价数据，促进对毒性机制的更好理解；
2.确定和评估可用于非临床及临床评估的生物标志物、终点：
a)评估动物模型、基于细胞的分析方法正确预测潜在人体风险的准确性（特异性和敏感性）；
b)评估动物和人体毒性标志物之间的一致性，确定这些标志物的性能如何，并解释其在不同器官系统、不同人类群体中的差异；
c)评估定量成像（如正电子发射断层扫描、磁共振成像、计算机断层扫描）和其它先进方法（如代谢组学），以确定新的生物标志物及药物有效性、安全性的预测物。
3.使用和开发计算方法和计算机建模：
a)改进化学结构-活性关系（SAR）模型在人体风险预测中的应用，并将此分析纳入审评过程；
b)开发和应用各种方法，将药物化学结构、亚结构与药物安全性、疾病靶点、毒性机制等广泛的信息联系起来；
c)开发临床试验模拟模型，以揭示影响治疗结果的药物或医疗器械的功效、患者特征、疾病变量之间的相互作用；
d)开发细胞、器官和系统的计算机模型，以更好地预测产品的安全性、有效性；
e)应用整合了药代动力学、药效动力学、材料科学或机械安全数据的计算机模型，以预测临床风险-获益，并确认药物在不同患者群体中的上市后安全性；
f)开发和应用数据挖掘、知识构建和数据可视化工具，为计算机模型开发、临床风险预测和监管决策制定提供信息。
公共健康影响
二、鼓励临床评价和个性化医疗方面的创新，以改善产品研发和提高患者获益
可广泛获取的生物信息、用于绘制路径和建立系统生物学模型的复杂生物信息学工具以及高通量筛选方法促进了对药物研发潜在治疗靶点的快速识别。在理解基因组变异如何改变个体对治疗靶点的激活或抑制反应方面也取得了重大进展，这使得我们有可能对现有疗法的临床应用加以改进，并有可能开展治疗和检测方法的联合开发，这些治疗和检测方法可用于为个别患者量身定制治疗方案（个性化医疗）。事实上，基因组信息已经被添加到药物标签中，以确定哪些患者将从药物获益最多，哪些患者将具有最高的药物不良反应风险，并为给定患者选择药物最佳剂量。尽管取得了这些进展，但如何将新的科学发现转化为安全有效的药品使用，以及如何为所有人群优化现有产品的使用，仍然是一项重大挑战。药物的临床研发是一个冗长的过程，花费高且结果充满不确定性。当务之急是通过加大力度减少这一过程中的不确定性，从而加快将有效的药物提供给患者。
药物（包括药物、生物制剂、治疗疾病的医疗器械）的临床研发计划取决于工具的可用性，如预测疗效和毒性的终点、有效的临床试验设计和分析方法。有效的临床评估的核心是有临床意义的措施的可用性。除了传统的实验室检测分析外，有临床意义的试验方法通常利用对生理学终点、影像学终点或基因组学终点的分析检测。确保分析检测结果的准确性、一致性，同时减少平台间、站点间数据异质性的工作是至关重要的。
FDA将与其他机构合作，帮助开发新工具、新方法，以促进个性化医疗的发展，实现科学和临床试验实施的现代化并推动其发展。需要发展的领域包括：
1.开发和改进临床试验设计、终点和分析方法：
a)继续改进临床试验设计和统计分析方法，以解决数据缺失、多终点、患者富集和适应性设计等问题；
c)为特殊需求开发新型的试验设计和终点（如孤儿药适应症的小型试验、包括新生儿试验在内的儿科试验的设计和终点）；
d)继续改进临床试验设计中建模和仿真技术的应用，以提高临床研究的有效性；
e)与广泛的合作伙伴合作，识别改进临床试验实施和提高效率的关键机会；
f)继续开发和完善评估药物获益/风险的工具及方法。
2.利用现有的和未来的临床试验数据：
a)开发表征疾病进展的量化模型和衡量标准；
b)利用大型的、汇集的临床试验数据集来识别潜在的临床试验终点，探索特定群体、亚群体（如疾病阶段、慢性病状态、性别、民族和种族、儿科和其他年龄组）与不同疾病亚组的差异，加强对临床参数和治疗效果之间关系的理解，并对潜在的生物标志物的临床效用进行评估（见第五部分）。
3.识别和鉴定生物标志物及研究终点：
a)促进对新的、改进的生物标志物的识别和鉴定，这些生物标志物用于表征药物的安全性和有效性、药效学反应-剂量选择、疾病严重程度、疾病进程和预后、药物基因组学（以预测安全性、有效性或指导给药）；
b)开发和评估用于识别生物标志物的新方法，包括组学方法、系统生物学方法和高通量方法；
c)监测个性化医疗的新发展，因为它们与FDA所监管的药品有关。
4.提高生物标志物检测分析方法的准确性和一致性，降低平台间的异质性：
a)通过确定标准和标准化特性，降低生物标志物的检测分析方法在平台间的异质性；
b)制定证据要求，以证明使用新技术或创新技术（如全基因组测序、新蛋白质组学方法、影像分析）检测生物标志物的医疗器械的准确性、可靠性；
c)推广和开发科学工具，以更好地表征和标准化依赖主观阅读的检测方法（如计算机辅助成像诊断、数字病理医疗器械）；
d)继续参与合作项目（如微阵列质量控制联盟），以评估新兴技术验证策略的质量。
5.开发生理虚拟病人：
b)确保这些模型与基因组学和其它生理学数据相结合，以促进完全的生理学模型和仿真系统（可用于医疗器械和其它药品的研发和试验）的开发；
c)建立一个模型库，这样研究人员就可以轻易访问获取FDA已验证过的模型信息。
公共健康影响包括以下方面：
·通过优化产品研发、改善患者和消费者使用效果，促进基础科学方面的巨额投资进行转化；
·增进开发烟草成分对人体危害有关的生物标志物所需的基本知识；
·通过确定患者个体结果的预测物，最大限度提高个体治疗效果，并将危害降至最低；
·促进针对特殊群体（如儿童、妇女、罕见或被忽视疾病的患者）的药物和医疗器械的研发，这类人群亟需安全有效的治疗方法。
三、支持改进产品生产和质量的新方法
此外，分析技术正在迅速发展，产品结构测定和污染物检测的灵敏度、分辨率、精确度都有了显著的提高。
FDA将支持将新技术应用于产品研发和创新分析方法上，通过积极的内部研究和与外部合作伙伴的合作，改进产品的生产和质量。上述内容通过满足以下各项需求来实现：
1.开发和评估新的及改进的生产方法：
a)研究连续制造（使用连续过程而不是分批的方式进行生产）对产品质量的影响；
b)对特定的新型生产技术进行研究，以确定它们如何影响产品不合格率；
c)评估赋形剂成分、复合剂型对产品安全性、有效性和质量的作用；
d)推广两种最先进的生产策略（过程分析技术和质量源于设计的方法），以影响生产厂家保持产品质量一致性的能力。
2.开发新的分析方法：
a)研究使用核磁共振（NMR）、质谱、近红外或拉曼光谱等新兴和改进的分析技术来评估药物制剂产品质量的可行性和价值，并评估这些技术是否应取代现有方法；
b)评估各种分析技术在测定生物仿制药与其参考产品“相似度”方面的适用性；
c)进行统计研究以支持新分析技术和试验方法的开发、评估，这些新分析技术和试验方法被用来确保分析方法给出一致的、可重复的结果；
d)开发改进的方法、工具，以检测和测量FDA所监管产品中工程纳米材料和复杂剂型（如透皮贴剂、吸入给药系统、靶向给药系统）的物理结构、化学性质和安全性。
3.降低产品被微生物污染的风险：
a)开发灵敏、快速、高通量的方法，以检测、识别和列举微生物污染物，并验证这些方法在评估产品无菌性方面的效用；
b)开发和评估不适用于传统灭菌方法的药品微生物灭活/去除方法；
c)评估特定生产工艺对微生物污染的影响；
d)开发供产业界和学术界使用的参考材料，以对微生物污染检测新方法予以评估和验证。
对新的生产方法以及对生产过程中、生产后产品分析开展的监管科学研究将有助于产业界采用这些方法，从而促进和降低生产成本，并提高FDA对由这些方法生产出的产品的安全性、有效性和质量进行快速评估的能力。
四、确保FDA已准备就绪，以评估创新的新兴技术
我们正处在一个关键时刻，科学的进步正在使医疗和诊断方法的开发方式、使用方式发生根本性的变化。在复杂化学和生物合成方面的突破性发现有望产生新的候选药物，尖端的电子学、纳米技术和材料科学已经给医疗器械带来了革命性的变革。诸如基因治疗、细胞治疗、组织工程、光遗传学、高强度聚焦超声和信息技术等新兴领域也在产出创新的方法，以改善我们的健康。这些新颖且日益复杂的关于健康、食品、药品的方法，对FDA做好准备以评估新产品提出了越来越多的挑战。监管科学必须领先一步，为FDA配备必要的工具和方法，以可靠地评估源于这些新科学发展的产品的安全性、有效性，从而安全地将科学发现的回报带给患者。
FDA将通过积极的内部研究和与外部合作伙伴合作研究，开发必要的专业知识和基础设施，以评估新技术和即将出现的技术，从而满足以下各项需求：
1.鼓励创新药物研发，同时开发新的评估工具和方法：
2.开发新疗法的评估工具：
a)对新疗法（如用于再生医学临床应用的组织工程产品或细胞治疗产品，包括干细胞衍生产品）进行评估时，开发诸如体外试验、体内试验的新方法，以确定产品安全性、质量和效力的可衡量特征；
b)评估和采用细胞生物学、发育生物学、材料科学领域的新进展，帮助我们更好地了解活细胞与组织工程产品中使用的材料之间的相互作用，以及细胞产品与患者体内微环境的相互作用；
c)开发新的方法，对在这个科学快速进步时期开发的基因治疗产品、反义治疗产品进行评估；
d)基于新的基因组学、蛋白质组学、代谢组学和其它组学技术，整合对产品质量和安全性的理解；
e)探索无线和信息技术在新医学疗法和诊断中的作用；
f)开展定期的、全面的视界扫描，以识别新兴技术。
最初探索的领域包括新的脑-机接口（最初与假肢技术相结合）以及无线技术在医疗保健中的应用。
3.保障安全、有效的医疗创新：
a)制定强有力的创新战略，包括在公共健康需求高但现有有效干预措施很少的领域与生产厂家接触，并挑战科学障碍；
b)以临床研究行动计划为基础，确保对创新药品快速可靠的测试。这其中可能包括开发新策略来检测由新材料、新作用机制引起的新的相互作用和毒性反应；
c)帮助促进用以评估药品安全性、有效性的新技术的开发、标准化和验证。
4.加强针对信息技术的新应用的准备：
a)在评估新兴技术产品领域时，加强机构内多学科科学专业知识的协作；
b)建立机制以促进跨学科监管科学培训和研究，解决新产品带来的科学差距和挑战。
FDA的工作将在保护公众健康的同时，助力于提高该机构监管流程的可预测性，促进创新，提高透明度。在继续保持美国人所依赖的高安全标准的同时，FDA将更有能力推动突破性新产品转化为有效的创新药品。
五、通过信息科学，利用各种数据来改善健康结果
FDA正处于构建这类复杂数据集成所需信息技术（IT）基础设施的早期阶段，但要充分发挥利用这些不同数据的巨大潜力，则需要在改进新分析方法和新工具的同时，对FDA当前的IT环境也进行广泛提升。例如，要增强FDA开展复杂数据挖掘活动的能力，则需要一个网络和计算基础设施，能够支持对大量索引数据源的大量同时查询。
FDA的每一个中心都在开展活动，这些活动表明了其可能的机会范围以及可能对公众健康带来的益处。对现有IT基础设施的扩展、协调和改进，将提升和加强这些正在开展的活动。
FDA将开发机构的信息科学能力，以满足以下需求：
1.加强信息技术基础设施建设和数据挖掘：
a)改善对大型复杂数据集的访问，以更快地解决问题，或解决用其他方式很难处理的问题（如沙门氏菌的多维地图）；
b)开发安全的IT网络环境（飞地系统），用于科学计算和与内部（FDA）、外部同事的协作研究；
c)提高高速网络访问能力和处理能力，以促进计算功能向大型复杂数据集（如云计算）的转化和应用；
d)确定快速搜索和检索的计算方法。
2.开发和应用仿真模型，服务于产品生命周期、风险评估和其他监管科学用途：
a)识别机会并发展计算机仿真和建模，以简化数据分析，并为生物系统及其对问题因素（如毒素、病原体、电磁能、生物材料）的响应建模；
b)使用计算机仿真、新的统计模型、新的动物模型/动物模型替代品，以促进新型的临床试验设计。
3.分析大规模临床数据集和临床前数据集：
a)继续完善上市后数据分析方法，包括对自发报告进行数据挖掘、从可访问的大型医疗保健数据库中对电子健康记录进行分析；
b)通过对转换成进入临床试验储存库和Janus系统的关键类别药物的标准格式数据集进行汇编，继续开展并扩大以患者为中心的结果研究；
c)为FDA提供从各种大型患者数据库获取数据的途径，其中包括FDA正在与政府部门、私营企业多个合作伙伴协作的前哨系统。“迷你前哨”项目是整个系统的一个活跃的雏形。
4.将FDA监管文件中的知识整合到一个数据库中，该数据库集成了大量数据类型，以促进预测毒理学模型的开发和模型验证（另见：本章第一部分）
5.开发新的数据源和创新的分析方法及方式：
a)领导国内、国际注册机构科学基础设施的开发，以促进药品全生命周期的监管科学和监督（如国际骨科注册联盟ICOR）；
b)推进创新方法的开发，如通过医疗器械流行病学网络（MDEpiNet）行动计划在医疗器械整个生命周期内的证据生成、整合和评估。
六、实施以预防为主的新食品安全体系以保护公众健康
1.建立并实施集中规划和绩效衡量流程：
a)建立和实施食品项目科学/研究战略规划和运营规划流程；
b)建立机制，以识别和优先满足对实现FDA公共健康和消费者保护目标至关重要的研究需求；
c)在整个食品项目中，协调微生物和化学分析方法的开发和验证，以加强对国家食品和饲料供应中不安全污染物的检测和去除；
d)计划并开展项目间以及FDA和联邦政府、州政府合作伙伴间在科学和研究之间的持续合作活动。
2.加强内部和外部的信息共享：
b)开发集中的IT基础设施，以收集、分析和（与项目办公室）共享食品科学/研究数据；
c)评估出版物、专题报告对科学机构和监管机构的影响；
d)加强与食品进口商的沟通，以提供阴性检测结果的快速告知书。
3.保持履行使命的重要科学能力：
a)识别并投资于对履行食品项目使命至关重要的学科和专业；
b)识别并投资于新兴学科、科学和技术，以降低未来食品安全风险（另见：本章第四部分）；
c)维护并加强科学/技术基础设施建设，以支持日常运营。这将确保FDA的基础设施能够及时对食品及饲料安全危害（微生物、化学和放射性危害）进行识别、评估，并确保对其进行有效控制。
4.培养专业经验知识：
a)为跨职能科学人员制定食品项目综合培训要求和培训计划。
以预防理念、基于风险的优先次序设定理念为基础的综合科学/研究计划为当前及不断发展的FDA的监管问题提供了研究解决方案，对于满足本规划中明确的FDA监管科学优先事项至关重要。FDA对这些公共健康重点领域的投资将提升其预防未来食品和饲料安全污染事件发生的能力，并使FDA在必要时能够迅速应对微生物和化学污染事件。该规划还将使食品办公室（即CFSAN和CVM）下属的运营部门与ORA、NCTR的组成部门之间开展更多的合作与协调，并使FDA能够应对食品安全领域新出现的挑战。
七、促进制定医疗对策，以防范对美国和全球健康与安全的威胁
医疗对策，或称MCMs，是指药品、生物制剂（包括疫苗）、医疗器械（包括诊断试剂和个人防护设备）以及其他设备和用品，用于应对涉及化学、生物、放射性、核物质（CBRN）或者自然发生的传染病等威胁公共健康的突发事件。目前，快速有效地应对此类公共卫生突发事件所需的MCM范围还有待进一步开发。此外，一旦紧急事件发生，快速开发新的MCM以应对新的或者即将出现的威胁的能力比较有限，扩大一些现有MCM生产力的能力也很有限。
根据PHEMCE确定的优先事项，FDA将通过内部研究及与外部合作伙伴（如学术机构、美国政府机构、非政府组织、行业）的合作，促进安全有效的MCM的研发，以满足诸如以下需求：
1.开发、表征化和鉴定用于MCM研发的动物模型：
a)开发和评估动物模型，以证明人体对医疗对策的可预测的反应，包括由动物来推断人体的药代动力学/药效动力学（PK/PD）数据，以确定药物用于人体的合适剂量；
b)开发非临床疗效模型的数据库，以支持生物标志物和终点的开发，并为某些动物模型的可行性决策提供信息，以支持MCMs的审批或许可（另见：本章第一部分）。
2.实现工具的现代化，以评估MCM产品的安全性、有效性和质量：
a)与卫生部（HHS）、国防部（DOD）合作，支持和促进先进生产方法和设施（包括快速、可扩展的平台方法）的开发；
b)识别和评估提高个人防护设备可及性和再利用率的方法；
c)继续制定电子数据标准和报告表格，以促进对部署的MCM的安全性、有效性的快速评估；
e)开发和评估高通量的、敏感的、特异的、成本效益高的方法，以检测威胁因素、诊断疾病，并开展大范围的病原体检测。
3.开发和鉴定疾病的生物标志物：
a)提高对由CBRN因素引起的人类疾病的病理生理学自然史的认识；
b)识别并开发生物标志物，这会增进对MCMs作用机制的了解，并可提供MCM产品功效的检测方法；
4.加强应急沟通：
a)评估以往的风险和应急沟通，以确定和提高公共卫生突发事件中沟通的有效性；
b)提高FDA关于其所监管产品而进行的沟通的质量和健康知识水平；
通过建立更敏捷、更灵活的生产工艺，以及通过创建数据、工具和方法来加快对MCM产品安全性、有效性和质量的研发和评估，在上述领域推进监管科学发展将增强我们的防备能力。改良的科学数据将有助于开发更安全、更有效的产品，以应对必要的威胁，从而降低攻击或疫情的发病率、死亡率，促进恢复和痊愈。
MCM的监管科学计划将使美国更接近HHS《公共卫生应急医疗对策事业综述》中阐述的准备能力和响应能力，在该综述中，美国的MCM事业有能力应对任何已知或未知的攻击或威胁。
最终，MCM监管科学的成果将不仅用于应对CBRN和新出现的传染病威胁，还将对改善美国人口的健康和安全产生重大影响。推进监管科学以支持MCMs研发，会直接或间接地为其他疾病更安全、更好的产品研发做出贡献。
八、加强社会和行为科学，以帮助消费者和专业人士就所监管的产品做出明智的决策
FDA需要一种基于科学的方法来制定有效的沟通策略。
为了促进基于科学的监管决策和信息转化为公共健康收益，FDA必须加强社会和行为科学，保障公众对信息的理解，确保信息传递到不同受众，同时评估沟通对改变公众使用FDA所监管产品有关行为方面的有效性。FDA的科学家正在开展内部工作或进行合作，以解决以下需求：
1.了解受众：
2.接触受众：
a)提高对信息渠道的理解，确定向目标受众（包括具有不同背景的受众）传递信息的最有效方法；
b)确定使烟草零售商了解FDA监管、执法职责的最有效方法；
c)扩大对网络媒体如何推广和宣传FDA所监管产品的理解。
3.确保受众理解：
a)加强对信息格式、信息内容如何影响消费者和专业人员对所监管产品的态度的理解；
c)改进方法，向消费者、专业人员传达有关产品风险和获益的复杂科学信息和定量信息（如定量风险信息、临床试验结果、毒理学数据）；
4.评估关于所监管产品的沟通的有效性：
a)开发方法以识别、跟踪公众对产品有关信息的理解、感知和态度；
强有力的监管科学文化和基础设施的重要性
监管科学战略规划的实施策略
通过确定每个优先领域的关键科学挑战和实施计划，FDA正在为其监管科学工作提供指南，并为机构之外的研发活动提供一个聚焦的中心。值得注意的是，虽然FDA是一个以科学为基础的机构，确实一直在支持并将继续直接支持监管科学研究，但它并不是一个主要的资助机构。不过，FDA是一个拥有从食品科学到工程学再到药学等不同学科科学人员的机构，他们正在为生物医学、烟草、毒理学、食品科学的研究事业做出重要贡献。以下部分简要介绍了培育强有力的监管科学文化、改善科学基础设施以及促进和参与本规划列出的监管科学研究议题的一些潜在路径。
与政府机构的伙伴关系
目前，FDA正积极与几个政府机构和部门合作，提供指导、共同发起、合作或联合推进监管科学项目。这些伙伴关系包括NIH-FDA领导委员会的成立，该委员会发起了第一个监管科学需求申请（RFA），根据该申请，目前四项监管科学研究项目得到了支持。同时FDA也在继续开展和积极参与国立卫生研究院生物标志物联合会的项目设计、开发和审批。
FDA正在继续探索扩大与NIH的合作，探索与其他机构开展新的工作，以促进和支持监管科学的研究与发展。FDA科学战略规划的关键一部分内容将通过加强FDA和其它机构之间的合作来实施，一方面利用资金支持外部研究，另一方面的重要工作是建立新的、协作的内部研究项目，在这些项目中每个机构的专业知识都可用于监管科学研究项目。
员工的科学培训与专业进修
直接资助机制
公私合作伙伴关系
公私合作伙伴关系（PPP）模式是FDA监管科学实施策略的关键组成部分。PPPs是一种机制，通过与公共的、私人的合作伙伴开展合作以利用FDA的资源，实现我们和合作伙伴的使命。PPPs可以采取多种形式，也有比较宽泛的规模和范围。此外，PPPs还提供了一种方式以利用学术机构、FDA、其它政府机构和行业的资金，支持本规划所确定的监管科学优先领域。
FDA可以与其它多种组织的合作伙伴合作，包括但不限于患者权益团体、专业协会、慈善基金会、行业成员、贸易组织和学术机构。FDA的公私合作伙伴关系可以围绕本规划所述的战略优先事项进行设计，以一种有效和成本效益高的方式进行构建，以推进FDA的监管科学研究工作。由于这些伙伴关系将以科学为驱动，旨在推进监管科学，并以保持透明度、公平性、包容性、科学严谨性以及遵守联邦法律和FDA政策的原则为架构，因此它们是FDA实现其推进监管科学使命的重要工具。目前FDA正在参与多个PPP项目，包括临床试验转化行动计划和医疗器械流行病学网络（MDEpiNet）行动计划。
里根-乌达尔基金会（RUF）是建立PPPs的一个独特的载体，该基金会是一个由国会建立的非营利基金会，旨在推进FDA完成其使命所需的监管科学。RUF被设计成一个载体，为FDA监管科学的高度优先项目带来一系列资源和观点。RUF可以建立由病人团体、产业界、学术界和FDA科学家组成的联盟，对监管科学研究进行设计和实施。
向前发展
结语
科学技术的进步正在迅速向前发展，为美国和全球健康带来了前所未有的挑战和机遇。FDA在保护和促进国家健康方面发挥着关键作用，监管着世界上一些最成功、最具创新性的行业。FDA监管所有产品的关键职责都要求其应用现有最佳科学以跟上这些进展，做出的决策和采取的行动既要支持创新又要保护和促进公众健康。
(责任编辑：李硕)
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