FDA和关节炎基金会（ArthritisFoundation）联手举办了这次研讨会，为来自学术界、产业界、非营利部门和FDA的骨关节炎专家们提供了一个公开讨论的论坛，目的是为了：1）明确OA临床开发成功的关键因素，加快安全有效的治疗方法的开发；2）讨论生物标志物在OA药物开发中的作用；3）明确OA临床研究设计和试验终点的选择，以充分证明患者能够长期临床获益。所以研讨会的主题也具体分为三部分，包括对OA疾病和目前治疗方式的讨论、对OA药物开发中的生物标志物的讨论和对OA的研究进展和长期获益的评估。
第一部分
骨关节炎（OA）的目前治疗进展：骨关节炎概述与疾病负担
所以针对现有治疗方式在有效性和安全性上的局限性，临床上需要更多的治疗选择。Neogi教授指出目前临床上没有任何一款可以对关节结构进行修复，防止OA病程进展的药物。接下来对于OA治疗产品的开发，不仅仅只是从缓解疾病症状的角度去考虑，也要考虑到疾病症状和关节结构的变化与OA疾病进展之间的关系，要让患者在新的疗法上取得风险和获益最大的平衡。
患者视角
患者代表的自述从MyOsteoarthritis,MyDailyLife,MyFuture,MyHope四个角度展开介绍。BillAgee先生是摩根大通的董事总经理，但这位事业有成的成功人士也是一位患有骨关节炎长达25年之久的重度患者。他从1995年就被诊断患有骨关节炎，期间经历过几十次膝盖手术，包括关节置换手术。多次手术经历，给BillAgee带来严重的术后并发症，他的左腿术后造成多处疤痕组织，神经受到压迫，导致肌肉萎缩。
虽然经历了许多治疗方式，但如今BillAgee依然每天忍受着骨关节炎的疼痛和这种疾病给他的生活带来的负面影响。去超市购物这件对于平常人来说再普通不过的事情，对于BillAgee来说却很难去完成，由于关节疼痛和僵硬，他每次都需要依靠着购物车在超市里缓慢移动。每天晚上，他需要借助安眠药让自己入睡，但依旧会因为疼痛不停的在夜里醒来，平均每天晚上醒来的次数高达14次。BillAgee非常热爱周游世界，但因为骨关节炎导致他无法长途步行和乘坐飞机，从2015年开始他不得不放弃自己这项爱好。至此，BillAgee依旧不停的吃止痛药物来缓解疼痛，但都无济于事。
BillAgee说到，当他看到其他正处在早期或者中期的骨关节炎病友也正在经历他之前经历过的痛苦时，他非常希望能够有更多的治疗方式诞生，能够彻底解决骨关节炎患者的疼痛，改善关节结构并恢复关节功能，提高目前患者的生活质量。作为一个经历过不同时期骨关节炎发展的重度患者，BillAgee在最后也表示他非常愿意作为受试者参与临床研究，希望可以为OA治疗的发展做出贡献，尽早让更多的患者不必再经历他的痛苦。
监管者视角（1）——药物开发的前景
目前，DAAP审评的OA药物都是以缓解关节疼痛为主要目的镇痛药物。RobertShibuya介绍了这类药物在临床开发中，FDA认可的疗效评估方法。基于已经批准的OA镇痛类药物，WOMAC疼痛量表、WOMAC功能评分和患者总体评估被认为是评估药物疗效的三个主要指标。DAAP认为在Disease-modifyingOAdrug（DMOAD）药物的开发中，患者就关节疼痛强度的自我报告，依旧应该作为单一的主要终点来评估。
对于临床研究中患者的入组标准，RobertShibuya强调必须要有足够的诊断证明，包括但不限于通过X线影像进行Kellgren-Lawrence评分、WOMAC疼痛或NPRS疼痛评分等。
主要临床研究中，应将患者疼痛强度的评估作为主要疗效指标，方法包括数字疼痛评级量表（NPRS）和WOMAC疼痛分级评估法，尤其是WOMAC疼痛分级评估是特异性针对膝关节和髋关节骨关节炎的检测指标。对关节功能评估和患者的总体评估则应该纳入次要疗效指标中，目前FDA认可的评估方法包括WOMAC功能评分、病人总体评估、视觉模拟评分（VAS）、关节特异性疼痛和功能评估、简明疼痛量表、OMERACT-OARSI、生活质量测定体系。
最后，RobertShibuya强调最终的主要疗效终点应该是相较于基线的疼痛评分的变化，需要具有显著的临床意义和统计学差异。关键性的临床试验周期，从患者长期获益的角度考虑，应该是不低于12周的随机双盲试验。
监管者视角（2）——OA药物开发的前景
附：FDA官网链接:
FDA-ArthritisFoundationOsteoarthritisDrugDevelopmentWorkshop:AssessmentofLong-termBenefit-06/22/2021-06/22/2021|FDA