助解临床“急难愁盼”用药需求，一批儿童用药经优先审评审批程序批准。日前，优先审评审批的儿童用药批准信息清单在国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）网站儿童用药专栏“上线”。数据显示，截至今年5月21日，共有67个儿童用药经优先审评审批程序批准。
临床急需加速得到满足
如果孩子白天过度嗜睡，甚至在听课、写作业、考试等场景下都可以“秒睡”，那很有可能是发作性睡病。发作性睡病是一种罕见的神经系统疾病，5岁即可起病，超过50%的发作性睡病患者在18岁之前出现首发症状，主要临床表现为日间过度睡眠、猝倒发作和夜间睡眠障碍，学习、生活和社会功能会受到严重影响。
我国长期缺乏专门批准用于发作性睡病的药品。作为目前全球唯一上市的、能改善发作性睡病日间过度睡眠和猝倒的口服非精神管控类药物，盐酸替洛利生片在我国的上市，为患者带来了新的治疗选择。
在盐酸替洛利生片上市过程中，实现了成人与儿童适应证短期内的近同步批准。2023年6月，该产品获批进口我国，用于治疗发作性睡病成人患者的日间过度嗜睡或猝倒。考虑到早用药、早治疗对于控制疾病进展的重要性，药审中心审评团队此后仍与企业持续沟通，同步跟进该药品儿童临床试验的进展及注册情况，发挥药审中心儿童用药技术审评专家咨询机制的优势，从而在企业后续申报扩展儿童适应证时，高效推进审评工作。今年5月，该产品获批扩展儿童适应证，用于治疗发作性睡病青少年和6岁以上儿童患者的日间过度嗜睡或猝倒。
“赛诺菲近年来得益于儿童用药的政策，如I类会议沟通交流、优先审评程序以及成人数据外推等，加快获得了管线中的儿童用药以及儿童适应证在中国的批准。例如，我们有一款儿童罕见病用药之前通过Ⅰ类会议沟通交流得到药审中心的指导。其后，药审中心在充分了解该疾病的儿童病理生理特征，国内儿童的临床需求，结合专家的论证，综合考虑临床数据，加快批准了儿童适应证。”赛诺菲药政事务大中华区负责人邓婷说道。
说明书完善前进一步
5月28日，国家药监局发布公告，氟马西尼注射液、秋水仙碱片等7个药品的说明书可以按要求增加儿童适应证及用法用量。这是已上市药品说明书增加儿童用药信息工作程序建立后的又一工作成果。
几乎所有药品的研发都是先成人后儿童。因为儿童用药临床试验开展难度高、患者群体少、市场回报低等，一些品种的儿童应用拓展明显缓慢。临床救治的需要，催生了儿科临床超说明书使用药品的现象。然而，临床医生凭经验用药，又可能带来新的问题。
近年来，国家药监局加速破解儿童患者超说明书使用药品问题，设立专门项目，开展已上市药品说明书中儿童用药信息的规范化增补工作。在总结前期两批8个品种药品说明书增加儿童用药信息工作经验的基础上，国家药监局于2023年5月发布《已上市药品说明书增加儿童用药信息工作程序（试行）》，药审中心于2024年4月发布《药审中心关于已上市药品说明书增加儿童用药信息工作细则（试行）》，对品种遴选范围、说明书修订与审核流程，以及品种申报程序等作了进一步的明确，收获了临床医生广泛好评。
刘薇表示，增补说明书中儿童信息工作，是满足临床用药需求的重要体现：“这有助于完善药品说明书内容，使其更加符合儿童用药的特点和需求。增补儿童用药的剂量、用法、不良反应、药代动力学等信息，使得医生能更加准确地为患儿开具处方，提高了儿童用药的安全性和有效性。”
研发生态改善释放强引力
这种生态也形成对跨国药企的持续吸引力。“赛诺菲将创新药在中国的同步开发和同步递交作为战略目标稳步推进。目前，我们正积极就管线里的儿童用药与药监机构沟通，探讨将更多儿童用药早日带到中国的研发注册路径。”邓婷说道。