(人民日报健康客户端徐婷婷谭琪欣)12月3日，国家医保局公告2021年度医保目录谈判结果，本次共有120余种药品参与谈判，74种谈判成功，新纳入药品涵盖肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求，其中不乏诺西那生钠注射液、瑞普佳等年治疗费用百万级别的罕见病“天价药”，新医保目录将于2022年1月1日起正式实施。
诺西那生钠注射液：近60万一针的SMA患者救命药
诺西那生钠注射液为渤健研发的脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物。2019年2月，诺西那生钠注射液在国内获批，成为中国首个治疗SMA的药物。
2018年起，我国出台了一系列政策鼓励罕见病研究、孤儿药的研发与引入、提升治疗可及性和保障能力，脊髓性肌萎缩症(SMA)也进入了政策推进的快车道。2018年，SMA被首批纳入中国《第一批罕见病目录》[1]；同年，诺西那生钠作为全球首个SMA疾病修正治疗药物，首批进入《第一批临床急需境外新药名单》；2019年，诺西那生钠注射液在中国获批上市；2021年医保首次纳入高价值罕见病药物，诺西那生钠也在其列。
据悉，今年已是诺西那生钠注射液第二次参与国家医保谈判。获知今年诺西那生钠注射液谈判成功的消息时，SMA患儿家长张先生难掩激动，“感谢国家听到了我们这些SMA患儿家庭的呼声，能让孩子活下去比什么都重要！”
中华医学会儿科学分会罕见病学组组长王艺教授介绍，SMA是导致2岁以下婴幼儿死亡的主要遗传疾病，同时大部分新发的患者以儿童为主，治疗和照护负担重。随着药物可及性的提升，可以帮助更多中国医生积累临床经验，提升我国SMA整体诊疗水平。
瑞普佳：一年上百万的法布雷病特效药
瑞普佳为武田开发的法布雷病特效药，于今年4月正式在国内上市，用于被确诊为法布雷病(α-半乳糖苷酶A缺乏)患者的长期酶替代疗法。
法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积病，如得不到有效治疗，症状会逐渐加重并出现肾、心等器官病变，将严重危及生命。特效药的上市给全国300多位法布雷病确诊患者带来了希望，但由于此前药物未被纳入医保，一年动辄百余万的费用让绝大多数患者望而却步。
今年5月，30余位法布雷患者求助人民日报健康客户端，表示“一年药费百余万，有药却用不起是我们共同的痛”，呼吁法布雷特效药能够早日进入医保。
“以前一年一百多万的药费可望不可及，但如果自费的费用降到10万甚至是20万，那就算省吃俭用、砸锅卖铁也要用上这药。”法布雷患者家属告诉记者。
信迪利单抗：适应症覆盖4大常见癌种明星抗癌PD-1
此次最新医保谈判公布结果中，信迪利单抗新纳入的三项一线适应症包括鳞状非小细胞肺癌、非鳞状非小细胞肺癌以及肝癌，均为中国高发瘤种，在中国尚有巨大的未满足需求。加入医保后，信迪利单抗预计将覆盖更广大的肿瘤患者群体，同时进一步提高这一免疫抗癌疗法的可及性。
醋酸艾替班特注射液：遗传性血管性水肿特效药，中国首个且目前唯一
醋酸艾替班特注射液(飞泽优)为武田研发的罕见病创新药，于今年4月获批于我国上市，适用于治疗成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿(HAE)急性发作，可帮助患者降低因喉头水肿带来的致命窒息风险。
《罕见病诊疗指南》(2019年版)统计数据显示，我国有58.9%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%2，是HAE患者的主要死因之一。此前，由于没有急性HAE发作的针对性治疗，中国患者只能依靠输注冻干新鲜血浆使水肿消退，使用限制较多，且血浆本中含有导致水肿的血浆蛋白酶及其底物，可能加重血管性水肿。
“中国HAE患者长期缺乏急性发作期针对性治疗药物，患者终日生活在恐惧中，身体各部位的水肿发作严重影响他们的生活质量，尤其是急性喉头水肿发作甚至可能危及生命。因此，非常高兴醋酸艾替班特注射液能够被纳入医保，为患者的急性发作治疗提供了及时的解决方案，向‘零发作’的治疗目标迈进了至关重要的一步。”中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示。
氨吡啶缓释片：首个罕见病多发性硬化特效药，帮助患者早日回归社会
氨吡啶缓释片是全球首个具有改善多发性成人成人患者的步行能力，并在MS成人患者中证明了其临床疗效的治疗药物。该药由渤健研发，于2021年5月获批于我国上市。
多发性硬化(MS)是累及中枢神经系统的终身性、进展性的自身免疫疾病，2018年5月，MS被列入《第一批罕见病目录》。《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》显示，我国MS患病人数超过10万，高达88.5%受调查的MS患者因患病而失业、失学；超过43%的患者生活不能完全自理。MS多发于20-40岁的中青年，他们原本是家庭支柱和社会发展的主要劳动力，却因疾病不得不离开学习或工作岗位。
复旦大学附属华山医院神经内科主任董强教授强调：“氨吡啶缓释片将帮助中国多发性硬化(MS)患者更好地应对由步行功能障碍带来的挑战，改善患者的步行能力，重返高质量的生活。我们希望MS患者在社会和政府的关爱下，可以从此次医保纳入中获益，实现尽早规范治疗，尽早回归社会的心愿，能够继续为家庭和社会创造价值，为国家现代化建设作出贡献。”
氯苯唑酸软胶囊：首个罕见病“淀粉心”特效药，填补临床用药空白
ATTR-CM是一罕见、进行性、致死性的特发性心肌病，一经确诊生存期仅为2-5年，对患者生理、心理以及生活质量产生严重影响，影响患者个人和家庭生活。氯苯唑酸软胶囊以其创新性获得2020年盖伦奖殊荣，是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物，填补了此前中国在ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白。
“罕见病一直是全人类的挑战，近年来我国政府将罕见病防治工作提到了前所未有的高度，积极推动罕见病诊疗工作的发展，并迈向全新阶段。此次将氯苯唑酸软胶囊纳入医保目录是政府对罕见病领域及其患者高度重视的重要体现。相信随着这一药品在医院的的切实落地，ATTR-CM患者这一群体的治疗和生活将迎来重大改变。”中山大学附属第一医院主任医师董吁钢教授指出。
奥妥珠单抗：滤泡性淋巴瘤患者最期待药物
奥妥珠单抗为罗氏研发的全球首个经糖基化改造的Ⅱ型人源化抗CD20单克隆抗体，于今年年6月获批，与化疗联合用于初治的II期伴有巨大肿块、III期或IV期滤泡性淋巴瘤(FL)成人患者，以及达到至少部分缓解的患者随后的单药维持治疗。
作为最常见的惰性淋巴瘤亚型之一，滤泡性淋巴瘤无法治愈，复发率极高，且每经复发，治疗难度即升级。对比标准治疗方案，临床数据显示，奥妥珠单抗联合化疗能够使患者进展/复发或死亡风险降低34%，降低早期复发风险46%，显著延长无进展生存期。
“2021版医保目录的更新使创新药物惠及滤泡性淋巴瘤治疗全线病程，不仅真正意义上保障了当下的可及性，长远来看，于患者而言，有望转化为更高的5年生存率；于行业而言，更有助于发展淋巴瘤亚专科的整体建设。”哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授告诉健康时报记者。
达可替尼片：唯一在亚洲人群中证实有总生存获益的肺癌靶向药
达可替尼片由辉瑞研发，于2019年5月在中国正式获批上市，可单药用于表皮生长因子受体(EGFR)19号外显子缺失突变或21号外显子L858R置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的一线治疗。
肺癌是中国发病率、死亡率最高的癌种，而达可替尼片是唯一临床试验结果证明在21L858R位点和亚洲人群中证实有总生存(OS)获益的靶向治疗药物。健康时报从辉瑞获悉，达可替尼片的临床试验由中国临床专家领衔，并以大规模中国人群为主要研究群体，对中国NSCLC患者人群的无进展生存期的延长具有显著优势。
达可替尼临床研究主要研究者、广东省人民医院终身主任、广东省肺癌研究所名誉所长吴一龙教授介绍：“肺癌是癌症精准治疗的典范，其临床研究和应用已经突破靶点，进入到更深一层的位点概念。达可替尼片将例如21位点等不同位点所体现的临床特征作为制定患者治疗方案的依据，将精准的理念进一步深化，实现了‘精准再精准’的肿瘤治疗需求。此次达可替尼片被纳入医保目录，在减轻患者治疗负担的同时，也将为患者提供更多针对性、个体化的临床治疗选择，助力推动肺癌患者长期生存目标的实现。“
罗沙司他：中国首发的全新作用机制肾性贫血新药
罗沙司他是由阿斯利康和珐博进合作开发的全球首个口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI)。作为首个全球同步研发的1类新药，罗沙司他被列入我国“重大新药创制”科技重大专项中。
2018年12月，罗沙司他获批于我国上市，用于慢性肾脏病透析患者贫血的治疗，包括血液透析和腹膜透析患者。值得一提的是，罗沙司他是首次由中国首先批准，全新作用机制的国际首创原研药上市，实现了三“首”的创新突破。根据中国临床试验结果，罗沙司他可有效纠正和维持透析肾性贫血患者血红蛋白水平。
2019年罗沙司他就进入医保目录，2年来惠及了约40万患者。今年医保谈判中，罗沙司他续约成功。
此次最新医保谈判公布结果，信迪利单抗新纳入的三项一线适应症包括鳞状非小细胞肺癌、非鳞状非小细胞肺癌以及肝癌，均为中国高发瘤种，在中国尚有巨大的未满足需求。加入医保后，信迪利单抗预计将覆盖更广大的肿瘤患者群体，同时进一步提高这一免疫抗癌疗法的可及性。
阿贝西利片：主动降价50%，为乳腺癌患者带来治疗新选择
阿贝西利片是礼来研发的乳腺癌新药，于今年3月8日正式在国内获批，适用于激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性的局部晚期或转移性乳腺癌。
乳腺癌是威胁中国女性健康的第一大恶性肿瘤。根据国际癌症研究机构统计数据显示，2020年中国新发乳腺癌病例约41.6万，死亡病例约11.7万，约占全球乳腺癌死亡病例17.1%2。作为新版医保目录中首个且截止目前唯一被纳入的CDK4&6抑制剂，阿贝西利片是全球第3款、国内第2款上市的CDK4/6抑制剂，为中国晚期乳腺癌患者带来了新的治疗选择。
9月6日，阿贝西利片主动降价50%，以期惠及更多乳腺癌患者。此次进入新版医保目录，将进一步提高药物的可负担性和可及性，减轻患者负担。
阿利西尤单抗注射液为赛诺菲研发的心血管治疗创新药。2019年12月获批于我国上市，用于确诊为动脉粥样硬化性心血管疾病的成人患者的心血管事件预防，以及成人原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常患者降低低密度脂蛋白胆固醇水平的治疗。
中国心血管健康与疾病报告编写组中国循环杂志数据显示，目前，我国心血管疾病患者人数已高达3.3亿，平均每年约350万人死于心血管疾病。动脉粥样硬化性心血管疾病是我国居民健康的首要威胁，而血脂异常是动脉粥样硬化最重要的危险因素之一。
“近年来，我国心血管病患病率仍处于持续上升阶段，动脉粥样硬化性心血管疾病是我国居民健康的首要威胁，尤其是急性冠脉综合征死亡率居高不下，这与患者的低密度胆固醇偏高有关，因此降低低密度胆固醇是患者二级预防的核心。阿利西尤单抗纳入医保后，可使更多患者从血脂达标中获益，预防患者心血管事件再发，延长患者生命。”中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任葛均波告诉健康时报记者。
比克恩丙诺片：病毒抑制率高达99%，副作用发生率为0的抗艾新药
比克恩丙诺片(必妥维)是由吉利德研发的一款抗艾滋病新药。2020年1月，必妥维获批于我国上市。跟以往的药物相比，该药物是当前包含整合酶抑制剂的艾滋病药物中最小的单一片剂方案(STR)，目前艾滋病尚无法治愈，必妥维只需一天一片，可以在很大程度上让患者回归正常生活。
临床数据显示，必妥维病毒抑制率可高达99%，且治疗组未发生肾脏事件导致的停药、未发生近端肾小管病或范康尼综合症型病例，肾脏、骨骼和肝脏AE为0%，也没有已知的心血管风险升高关联。
中国科学院院士、解放军总医院第五医学中心原感染性疾病诊疗与研究中心主任王福生介绍：“近年来，HIV感染者主要以性传播为主，晚期的病人占有一定的比例，因此选择疗效好、副作用小且服用方便的药物显得十分重要。继2019年国家医保目录纳入了捷扶康后，此次，指南推荐的治疗药物必妥维也进入了新版医保目录，将能够帮助更多HIV感染者使用到新的治疗药物，进一步提高临床治疗效果，早日达到或超过三个90%的艾滋病防治目标，并加快实现‘治疗即预防’、‘U=U’的先进理念，为我国艾滋病防控带来裨益。”
克立硼罗软膏：0激素、安全性好的特应性皮炎新药
克立硼罗软膏为辉瑞研发的皮科外用药，2020年7月，国家药品监督管理局正式批准克立硼罗软膏用于2岁及以上轻度至中度特应性皮炎患者的局部外用治疗。
《2020年中国特应性皮炎诊疗指南》指出，我国12个城市1-7岁儿童AD患病率达到12.94%。作为首个进入《临床急需境外新药名单》的外用药，克立硼罗软膏是国内首个且唯一用于2岁及以上儿童和成人患者治疗轻中度特应性皮炎的无激素外用处方药PDE-4抑制剂，为受到特应性皮炎(AD)困扰和治疗安全性顾虑的儿童和家长带来新选择。
中华医学会皮肤性病学分会候任主任委员、中国医科大学附属第一医院皮肤科高兴华教授告诉健康时报记者，AD是临床上最常见的皮肤科疾病之一，患病率高，疾病往往慢性迁延，对患者的生活、工作和学习影响极大。“如今克立硼罗软膏被纳入新版医保目录，为中国儿童和成人AD患者的规范治疗和疾病管理，带来更加经济、安全的选择，助力实现标准化、规范化、全病程的病患管理，开启AD长期维持治疗的新篇章。”
沙库巴曲缬沙坦：全程覆盖心血管疾病前期到终末端的创新药
沙库巴曲缬沙坦(诺欣妥)是诺华制药研发的心血管疾病新药。本次医保谈判新纳入了今年6月刚获批的原发性高血压适应症，同时，沙库巴曲缬沙坦在2019年纳入的治疗射血分数降低的慢性心力衰竭(NYHAII-IV级，LVEF≤40%)适应症也成功续约。
《中国循环杂志》刊登的一篇研究报告显示，我国是高血压大国，约有2.45亿成人患有高血压。作为全球首款血管紧张素受体脑啡肽酶抑制剂，中国III期临床试验研究证实：治疗8周后，沙库巴曲缬沙坦的降压效果显著优于ARB类药物中降压效果最好的奥美沙坦(对照药)，且能明显提高患者的血压达标率。同时可以多途径阻断心血管事件链，降低心血管事件的发生风险，对心脏、肾脏和血管等器官起到保护作用。
“临床上很多患者不仅仅患有高血压一种疾病，他们常常合并冠心病、肾功能不全、糖尿病、心衰等多种疾病，这些疾病都需要进行长期管理与治疗，多种疾病导致患者长期治疗的经济负担较高。很多患者在选择治疗方案的第一考虑因素便是有没有纳入医保。非常高兴看到沙库巴曲缬沙坦的高血压适应症也被纳入医保，从心衰到高血压进入全适应症医保时代，使广大患者在心血管疾病早期就能够长期规范地使用这种突破性的创新药，减少心血管不良事件的发生。”主要研究者、北京大学第一医院霍勇教授说。
玛巴洛沙韦：全程只需一次服药，24小时内显著降低病毒排毒的抗流感新药
在我国，每年平均由于流感导致的呼吸系统疾病死亡数为8.8万，该数据占呼吸系统疾病死亡病例数的8.2%。国家卫健委发布《流行性感冒诊疗方案(2020年版)》指出，发病48小时内进行抗病毒治疗可减少并发症，降低病死率。“一旦得了流感，建议尽早就医并及时接受合适的抗病毒治疗。“复旦大学附属儿科医院感染科副主任曾玫教授指出。
“玛巴洛沙韦进入医保目录，为现有流感临床治疗方案提供了重要补充，将显著缓解疫情期间医疗资源的压力，降低单位或家庭照护范围内多种病毒交叉感染的可能性。”上海交通大学医学院附属第九人民医院感染科主任许洁教授表示。