今天，健康榨知机就带大家了解下10月份获批的部分新药，以及适用于哪些疾病的治疗。
2024年1-10月，有哪些癌症、糖尿病、阿尔茨海默病、心血管疾病、其他常见疾病以及罕见病的治疗药物获批上市？
第一部分：治疗癌症的新药
匹妥布替尼：治疗淋巴瘤
匹妥布替尼片，单药用于既往接受过布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。
套细胞淋巴瘤（mantlecelllymphoma,MCL）是一种起源于成熟B细胞的非霍奇金淋巴瘤亚类，常发生于淋巴结外缘套区的B细胞，占非霍奇金淋巴瘤的6%~8%。患者以老年男性为主，中位发病年龄约60岁。诊断时，80%以上患者处于疾病晚期（AnnArborⅢ~Ⅳ期），随着肿瘤的进展会扩散到骨髓、脾脏、肝脏或消化道，表现为淋巴结肿大、脾肿大及骨髓或外周血受累，兼具侵袭性淋巴瘤疾病进展迅速和惰性淋巴瘤不可治愈的特点。
布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）在许多B细胞白血病和淋巴瘤（包括套细胞淋巴瘤）中都被发现。BTK抑制剂是复发或难治性套细胞淋巴瘤患者的首选挽救性治疗方案之一。根据公开资料，作为新一代的高选择性、非共价（可逆）的BTK抑制剂，匹妥布替尼能够在复发或难治性MCL患者身上重新抑制BTK，并延续靶向BTK通路的获益，即便这些患者之前曾接受共价BTK抑制剂的治疗。
值得一提的是，10月底还有一款在中国首次获批上市的抗癌药——甲苯磺酸他拉唑帕利胶囊。这是一款口服多聚ADP-核糖聚合酶（PARP）抑制剂，本次获批的适应症为：联合恩扎卢胺用于同源重组修复（HRR）基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)成人患者。
第二部分：治疗常见疾病的新药
昂戈瑞西单抗：治疗血脂异常
昂戈瑞西单抗注射液，适应症为在控制饮食的基础上，与他汀类药物、或者与他汀类药物和依折麦布联合用药，用于在接受中等剂量或中等剂量以上他汀类药物治疗后、仍无法达到低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）目标的原发性高胆固醇血症（非家族性）和混合型血脂异常的成人患者。
据统计，中国成人血脂异常（包括高胆固醇血症、高甘油三酯血症、混合型高脂血症和低高密度脂蛋白胆固醇血症）的总体患病率高达35.6%，其中低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）俗称“坏胆固醇”，是心血管事件独立的致病性危险因素，也是降胆固醇治疗的首要目标。血脂异常初期往往没有明显不适，但随着疾病进展，会显著增加动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险，也是导致中国居民死亡的第1大原因。
昂戈瑞西单抗是一种作用靶点为前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的重组人源化单克隆抗体注射液。研究表明，PCSK9基因的活跃表达会促进低密度脂蛋白受体（LDLR）的降解，从而降低肝脏清除血液中胆固醇的能力，这可能导致“坏胆固醇”水平长期升高。而PCSK9抑制剂能直接阻止循环中PCSK9与LDLR相结合，减少PCSK9介导的LDLR的分解，加强其对“坏胆固醇”的清除能力。
在此前已完成的两项针对原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性）和混合型高脂血症患者的3期临床试验中，昂戈瑞西单抗均表现出显著的降脂疗效，并且安全性良好。
普雷福韦：治疗慢性乙肝
甲磺酸普雷福韦片（曾用名：甲磺酸帕拉德福韦片），用于治疗成人慢性乙型肝炎（CHB，简称慢性乙肝）。
乙型肝炎病毒（HBV，简称乙肝病毒）感染及其导致的急性乙型肝炎和慢性乙型肝炎，严重威胁着人类生命健康，也是中国肝癌发生的主要原因之一。中国是“乙肝大国”，据推算，2016年中国一般人群慢性乙型肝炎病毒感染者约有8600万人，其中慢性乙型肝炎患者约2000万-3000万人。
HBV是一个双链DNA病毒，其复制逆转录过程需要利用DNA聚合酶。而核苷（酸）类药物可通过抑制病毒DNA聚合酶（逆转录酶），以阻止病毒持续复制。此前已经有多款治疗乙肝的核苷类药物，如恩替卡韦、阿德福韦酯、替诺福韦酯等。
甲磺酸普雷福韦是一种肝靶向核苷类药物，也是阿德福韦的前药（引入了一个环状结构）。这样的结构让它在血液和胃肠道中更稳定，只有药物进入肝脏后，才会释放出活性产物单磷酸化阿德福韦。后者除了抑制DNA聚合酶，还可以通过整合到病毒DNA链上、使得DNA复制终止，从而抑制乙肝病毒复制。
在此前已完成的关键临床试验中，普雷福韦片在抑制乙肝病毒DNA复制率、乙肝e抗原（HBeAg）转阴率及肝功复常率等指标上的疗效，与当前一线用药的疗效相当。安全性方面，试验中未观察到核苷（酸）类药物常见的对肾脏、骨骼的不良影响；相比于对照药，甲磺酸帕拉德福韦片在肾脏和骨骼等方面的安全性更佳，对血脂影响更低，长期用药心脑血管疾病隐患小。
第三部分：治疗罕见病的新药
托夫生：治疗“渐冻症”
托夫生注射液，用于携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的遗传性肌萎缩侧索硬化（ALS，也称“渐冻症”）成人患者的疾病修正治疗。
ALS是一种进行性神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中的神经细胞。这类患者的大脑和脊柱的运动神经元会不断死亡，导致患者的肌肉无力和瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。ALS患者在确诊后平均寿命小于5年。目前，许多基因被认为与此疾病有关联，其中具有超氧化物歧化酶1（SOD1）突变的患者（SOD1-ALS）约占了2%，这是一种具有致死性且超罕见的遗传性ALS。这些患者中，大部分疾病进展迅速，发病后甚至无法活过1年。
托夫生注射液是一种反义寡核苷酸药物，用于治疗SOD1-ALS。该药可以与编码SOD1基因的mRNA结合，让它被核糖核酸酶降解，进而减少突变的SOD1蛋白生成。
此前完成的关键临床试验结果显示，在SOD1-ALS患者中，托夫生注射液治疗组的血浆神经丝轻链（NfL）水平降低了55%，而安慰剂组升高了12%——神经丝是神经元受损时释放的蛋白质，是神经退行性疾病的标志物。此外，托夫生注射液治疗组患者的脑脊液SOD1蛋白水平（靶点作用的间接指标）降低了35%，而安慰剂组只降低了2%。在后续的开放标签扩展临床试验中，先前接受安慰剂、后来才启用托夫生注射液的患者，NfL水平同样出现下降，下降幅度类似于在先前研究中的托夫生治疗组患者。
阿伐可泮：治疗血管炎
阿伐可泮是一款口服给药的选择性补体C5a受体抑制剂，通过精确阻断位于中性粒细胞等炎症细胞上的C5a受体，阻止这些细胞受到C5a的激活，降低炎症损伤。
此前的关键3期临床试验结果显示，在331例多血管炎和肉芽肿伴多血管炎患者中，治疗第52周时，阿伐可泮组65.7%的患者观察到持续缓解，优于对照药物（标准治疗）组的缓解率（54.9%）。在安全性方面，接受阿伐可泮治疗的患者发生严重不良事件（不包括血管炎恶化）的比例为37.3%，略低于接受对照药物治疗的患者（39.0%）。
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参考资料
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