该研究在原子水平上揭示了PrP由PrPC向PrPSc结构转变的机制,启示不同的病理突变体在调节朊病毒蛋白构象转化中可能发挥着不同的作用,并使得发展新的基于PrP纤维结构的Prion疾病治疗药物成为可能,具有重要的科学意义。
2020年8月10日,Eric和Sonia夫妇二人在NucleicAcidsResearch期刊发表了题为:Prionproteinloweringisadisease-modifyingtherapyacrosspriondiseasestages,strainsandendpoints的研究论文。
该研究在脑内感染朊病毒的小鼠中,使用反义寡核苷酸(ASO)降低朊蛋白(PrP)表达,成功延长了朊病毒病小鼠模型的生存期并延迟了疾病发作。这一研究成果为使用ASO靶向抑制PrP来治疗朊病毒病奠定了基础,也为原本无药可医的朊病毒病患者带来了生的希望。
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