开发潜在“first-in-class”抗体偶联药物，新锐完成1.35亿美元B轮融资
Adcendo公司今日宣布完成超额认购的1.35亿美元B轮融资，获得资金将用于推进该公司的潜在“first-in-class”抗体偶联药物（ADC）管线，包括ADCE-T02（靶向组织因子），ADCE-D01（靶向uPARAP）、ADCE-B05和A0401研发项目.
组织因子在膀胱癌、非小细胞肺癌、结直肠癌、宫颈癌、食管癌、头颈癌和胃肠道癌等过度表达，但在正常组织中表达受限，因此是常见的ADC靶点。
今年8月，Adcendo与普众发现达成超10亿美元的，获得在大中华区以外ADCE-T02的全球独家开发和商业化权利。ADCE-T02是一种高度差异化的组织因子靶向ADC，其独特的抗体设计能够减弱对凝血通路的影响。uPARAP是一个内吞受体，在间质肿瘤中过度表达，有望成为治疗多种肉瘤的靶点。
降低患者死亡和心血管事件风险，FDA接受RNAi疗法监管申请
AlnylamPharmaceuticals公司今日宣布，美国FDA已接受该公司为RNAi疗法vutrisiran递交的补充新药申请，用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）患者。由于该公司使用了优先审评券递交申请，FDA预计在2025年3月23日之前完成审评。
这一申请的递交是基于3期临床试验HELIOS-B的结果，该已经发表在《新英格兰医学杂志》上。结果显示，与安慰剂相比，皮下注射vutrisiran显著降低了ATTR-CM患者因任何原因死亡或出现复发性心血管事件的风险，同时维持了患者的身体功能和生活质量。
Vutrisiran是一款皮下给药的RNAi疗法，正在开发用于治疗ATTR淀粉样变性。它通过靶向和沉默特定的mRNA，阻断野生型和突变转甲状腺素蛋白的产生。Vutrisiran基于Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc偶联递送平台设计，增加了效力和代谢稳定性，可允许不频繁的皮下注射。此前研究数据表明，每季度给予患者vutrisiran可能有助于减少组织中的沉积，促进转甲状腺素蛋白（TTR）淀粉样沉积物的清除，并有望恢复这些组织的功能。2022年6月，美国FDA批准vutrisiran上市（商品名Amvuttra），用于治疗hATTR淀粉样变性成人患者的多发性神经病（polyneuropathy）。
开发潜在治愈性疗法，吉利德科学收购HIV疫苗
今日，AELIXTherapeutics公司宣布，吉利德科学（GileadSciences）公司已收购该公司的在研HIV疫苗项目。
AELIXTherapeutics公司专注于开发治疗性HIV疫苗，其研发项目基于创新的T细胞疫苗免疫原（immunogen）设计。这种名为HTI的免疫原由该公司联合创始人和首席科学官ChristianBrander博士和他的同事发现。此前研究显示，在能够对HIV感染产生增强自然控制的患者体内，T细胞对特定HIV区域产生免疫反应。基于这些研究，HTI免疫原将这些区域整合到单一疫苗的免疫原序列中。
基于HTI免疫原的HIV治疗性疫苗已经在1期和2期临床试验中获得可喜结果。AELIXTherapeutics公司表示，期待这一收购能够推进这类HIV疫苗成为治愈性治疗方案的一部分。