●结果表明，肿瘤体积有所缩小，这巩固了Koselugo在儿童患者中已建立的安全性和有效性，并支持扩大其在成人患者中的使用。
JiuzhouNews
KOMET是全球最大的随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床试验，试验对象为有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)成人1型神经纤维瘤病(NF1)患者，其结果显示，口服选择性MEK抑制剂Koselugo(selumetinib）)达到了其主要终点，与安慰剂相比，这些成人患者的客观缓解率(ORR)具有统计学意义和临床意义。
在试验中，ORR定义为根据神经纤维瘤病和神经鞘瘤病（REiNS）标准中的反应评估，由独立中央审查（ICR）确定，到第16个周期（每个周期28天）确认完全缓解（PN消失）或部分缓解（肿瘤体积减少至少20%）的患者百分比。
本研究中Koselugo的安全性与儿童和青少年临床试验中观察到的安全性一致，未发现新的安全信号。
NF1
NF1是一种罕见的进行性遗传疾病，影响着全球约170万人，其中约70%为成年人。30-50%的患者神经鞘（PN）上会出现肿瘤，并可能导致人体出现衰弱的症状。NF1通常在儿童早期诊断，并伴随成长到成年。目前尚无针对成人的获批治疗方法，导致许多人出现毁容、运动功能障碍、持续疼痛、气道功能障碍、视力障碍、肠道障碍、膀胱障碍或多次手术。PN始于幼儿期，严重程度各不相同，可使预期寿命缩短15年。
Koselugo
Koselugo（selumetinib）是一种激酶抑制剂，可阻断参与刺激细胞生长的特定酶（MEK1和MEK2）。在NF1中，这些酶过度活跃，导致肿瘤细胞以不受控制的方式生长，形成所谓的丛状神经纤维瘤(PN)。通过阻断这些酶，Koselugo可减缓肿瘤细胞的生长，从而减缓PN的生长。
小结
对于这款药物，阿斯利康被弄得没脾气了。阿斯利康自己在2013年启动了3项3期临床试验，分别治疗DTC（分化型甲状腺癌）、KRAS突变NSCLC（非小细胞肺癌）和葡萄膜黑色素瘤，这3项临床试验在几年之后陆续以失败告终。
幸运的是，2011年由NCI（美国国家癌症研究所）赞助的一项1/2期临床试验，代号为SPRINT，最终在2020年推动了selumetinib的上市。
这项试验研究的对象为NF1PN儿童患者，它的临床结果分别在2016年和2020年登上了《新英格兰医学》，2016年的临床结果主要展示了Selumetinib能够缩小肿瘤体积，当时的ORR为71%。2020年的临床结果主要展示了Selumetinib缩小肿瘤体积的同时，也能改善患者的症状。
最终在2020年美国FDA批准上市，成为首款且唯一的治疗这项疾病的疗法。在2024年前9个月，Selumetinib凭借这一适应症取得了3.66亿美元的销售额，同比增长49%。
对于一款罕见病药物，且上市后第4年仍能保持如此高的增速，这表现是十分出色的，完全不输于另外两款在2015年和2018年获批上市，用于治疗黑色素瘤的MEK抑制剂。
这次KOMET试验的成功，不仅将NF1PN患者从之前的儿童患者扩展到成人患者，更是首项针对此适应症、随机双盲安慰剂对照的试验，提供了更高的临床证据等级，惠及了更多患者，十分期待其未来的商业化表现。