公司的首款CAR-T产品倍诺达(瑞基奥仑赛注射液,Relma-cel)已于2021年9月获批,成为国内细胞治疗领域的领军者并参与完善行业监管,引领我国细胞免疫治疗产业的健康规范发展。公司已创建了成熟的全流程管理体系,具有显著先发优势。细胞治疗产品作为自体“活药物”具有较强的个体化特点和严格的运输条件:
产品是利用患者的自身细胞作为原材料,因此也仅可用于这名患者,从而需要给患者材料和细胞产物制作身份链并在整个流程中进行实时跟踪。
进一步确保个体化细胞产品的安全性,同时可尽早与治疗中心协调安排患者的回输前准备及护理;细胞的活性和质量将影响细胞治疗产品的疗效。
CEO李怡平曾是医生,后在Merck担任过研发科学家,以及Amgen公司大中华区创始总经理,拥有丰富的临床研发和企业管理经验。
此外,为进一步铺垫公司的商业化以及全球化战略布局,公司邀请了吴琼和Mark担任公司的首席商务官和首席医学官,持续扩大高管团队,提升销售能力以及临床推进能力。
公司于2022年1月10日宣布任命ShaunPaulCordoba博士为首席科学官(CSO)。Cordoba博士在细胞免疫治疗领域深耕多年。
Cordoba博士带领的研发团队主要负责研究并解决CAR-T疗法的局限性。因此,在他的带领下,公司有望进一步提高产品效果,同时解决实体瘤和异体产品的难点,丰富产品管线梯队。持续补充销售力量,全方位提供学术教育和患者服务。截至2021年6月,营销团队已有超过90位销售人员,覆盖约60家医院,除了加大学术教育和宣传,提升倍诺达的市场影响力以外。
每家医院都会有专职的销售团队,其主要职责包括:对医生护士进行培训。细胞治疗产品的操作相比普通药物更为严格,公司需要使医护人员熟悉产品的整个管理流程,并对通过试运行的医院和医护人员颁发资格证书。
对患者进行产品教育。使患者及其家属了解产品的生产使用流程和周期,并且告知可能出现的副作用;和医生共同管理不良反应。
每家医院会配备专门的患者服务团队,其成员都具有护理经验,能够更好的与医生共同监测和管理患者的不良反应;创新支付团队。为患者提供多样的创新支付解决方案,提高可及性。公司逐步完善销售布局,多层级覆盖医院和市场。公司对于医院和市场的销售布局方式主要分为线上和线下:线下主要覆盖核心大三甲医院。
我国具备血液肿瘤诊疗能力的医院较少,患者分布较为集中,头部的100家医院覆盖了接近65%的患者。
此外,细胞产品的使用需要医护人员具有能力和经验及时观测处理不良反应,因此公司在线下主要覆盖头部三甲医院;线上则下沉到其他医疗机构及患者。
公司通过使用网络传播渠道对其他医疗机构和患者进行覆盖,主要是让患者认识产品,同时了解能从哪些附近的机构获得治疗。因此,公司通过线上和线下的方式同时进行ToB和ToC端教育宣传,进一步推广产品,扩大市场影响力。持续完成多层级支付体系,提高药物可及性通过探索创新支付方式和降低成本减轻患者负担。由于细胞治疗产品具有高度个体化特点,为了防止交叉感染等影响,每批次仅能生产一名患者的细胞产品。
叠加进口原料和冷链运输等费用,细胞治疗产品的成本相比抗体和小分子药物更为昂贵。同时,由于细胞治疗产品不需要反复用药,仅需注射一针,不存在高频特点,因此其定价也相对较高。
公司的倍诺达目前的销售价格为129万元/针(除去支付给上药的渠道费,公司实际确认收入为100万/针),也是目前国内单价最高的药物之一。
苏州主要覆盖CD19的商业化生产及其适应症拓展临床试验,从开发到生产全面满足生产需求。其中,苏州基地于2020年6月获得生产许可,占地9976平方米,共设立4大独立模块。
可支持所有细胞平台,包括NK、TIL、自身T细胞、同种异体免疫细胞和病毒载体等。目前2个模块已建成投产,设计产能可支持最多2500名患者的治疗。公司刚步入商业化阶段,研发投入持续增加。公司的首款产品于2021年9月上市,因此刚步入商业化阶段,截至2021H1公司仍然处于尚未盈利的状态,此前营收主要来自于利息收入和政府补贴。
伴随公司研发管线的持续推进和扩展,以及研发人员数量的增加,公司研发投入保持高增长,2021H1研发费用达到1.86亿元,同比增长126%,但亏损大幅收窄。
我国步入细胞治疗商业化元年,支付环境不断完善,细胞治疗是肿瘤治疗的下一程细胞疗法是在体外对免疫细胞进行再教育。在肿瘤细胞的发展过程中,细胞的癌变会导致新抗原物质的产生。而这类不表达于正常细胞的肿瘤特异性抗原可以激活人体免疫系统,促使免疫细胞对肿瘤细胞进行杀伤和清除。
然而,肿瘤细胞在宿主体内能通过招募免疫调节细胞、下调肿瘤抗原表达、释放免疫抑制性因子等免疫逃逸机制躲避免疫系统的识别和攻击,从而得以继续增殖和转移,最终形成可见的肿瘤病灶。
而细胞疗法则旨在通过体外对患者免疫细胞进行基因修饰和扩增后,使其能够直接在识别肿瘤抗原后被激活,并回输至患者体内,发挥治疗作用。
这种治疗方法能大幅增加患者体内抗肿瘤的免疫细胞数量,达到杀伤和清除肿瘤细胞的治疗目的。细胞治疗相比传统疗法具备优势。
由于免疫细胞天然具有识别和杀伤肿瘤的能力,因此在该理论基础上发展的细胞免疫疗法旨在通过克服肿瘤逃逸机制,激活和利用人体自身肿瘤特异性免疫反应,使其对肿瘤细胞再次发挥监视和清除功能。
非特异性ACI和特异性ACI,其中发展较为成熟的主要包括CAR-T、TCR-T。伴随技术持续迭代更新,到2021年,全球已经有5款细胞治疗产品上市。CAR-T是在体外使用基因编辑技术使T细胞能够表达CAR(ChimericAntigenReceptor),从而能够使T细胞能够再次识别肿瘤细胞上的靶抗原,并发挥杀伤作用。
CAR结构由胞外抗原结合域、跨膜区和胞内信号区三部分构成:胞外域主要是单链scFv,负责抗原识别,例如CD19、CD20等;跨膜区主要是连接胞内和胞外域;
使用基因编辑的方法构建CAR结构;通过慢病毒/逆转录病毒载体,或非病毒方式(包括电转染等)将CAR转染到T细胞内;筛选并对完成构建的目标CAR-T细胞进行扩增培养;
洗涤收获最终产物,在完成检测后进行冷冻运输;患者在回输前需要进行清淋预处理,以便为CAR-T细胞提供体内增殖环境,需要连续3天化疗制剂(氟达拉滨和环磷酰胺);解冻并且完成回输。行业监管逐步成熟。在魏则西事件之前,行业整体监管力度较弱,细胞治疗可以作为技术也可以作为药物进行监管,而伴随医疗技术门槛持续放宽,细胞治疗作为医疗技术可以直接通过备案进行临床使用,因此较多医院开始自研细胞治疗产品用作治疗。
在魏则西事件发生后,国家暂停了所有未经批准的第三类医疗技术的临床使用,并且明确免疫治疗技术仅可用作临床研究,行业整体监管力度提高。后续国家又发布了一系列政策推动细胞治疗药物的临床开发,行业进入规范化发展阶段。逐步搭建医保+商保治疗体系适应高端治疗自体细胞治疗是个体化疗法,每个患者都是单个生产批次,无法进行批量生产,同时生产过程复杂,因此其单价较为昂贵。
目前国外上市的4款CAR-T定价区间为37.3-47.5万美元,而国内2款产品定价分别为120万元和129万元,虽已是全球最低价,但患者用药负担相较传统治疗更大。
我国目前单次最贵的药物的是2款细胞疗法,目前价格在120万元左右。考虑到国内患者仍然存在较多未满足需求,贵价药仍将逐步进入国内市场,同时国产创新药技术也在向国外靠拢,因此,未来高价药物数量将会持续增长。贵价药也有可能进医保。2019年2月,诺西那生钠注射液正式获得中国国家药监局批准上市,终结了国内SMA患者一度无药可医的局面。
然而,这款药物定价较高,单支价格为69.97万元,年治疗费用约为140万元。为了提高可及性,在2021年医保谈判中,诺西那生钠注射液被正式纳入医保,每瓶从699700元砍到33000元,最终患者自费只需要一年10万元左右,大幅提高药物可及性。多层次支付方式支持。高价药在短期内的医保谈判压力较小,放量依靠创新支付系统。医保目前支付压力较大,可能短期无法覆盖贵价药,因此未来我国药物市场可能将面临医保和创新支付双轮并驱的局面。
这些药物短期不存在大幅压缩利润的风险,但其放量需要借助商保和创新支付等方式,提高可及性。我们认为在基本医保“保基本”的背景下,对接商业保险或将成为高值创新药商业化新常态。
2020年我国健康险收入8173亿元,同比增加16%;赔付2921亿元,同比增加24%;赔付比例为36%。健康险支付占卫生总费用比例达到11.32%,保持持续提升态势。细胞治疗市场广阔,公司处于行业领先地位我国CAR-T市场有较大发展潜力。2017年,在首2款CAR-T产品Yescarta和Kymriah获批上市后,全球CAR-T市场由2017年约0.13亿美元,增长至7.34亿美元。
预期到2024年将达到47亿美元,并将于2030年进一步增长至181亿美元,年复合增长率25%。国内CAR-T细胞治疗行业虽然刚进入商业化,但考虑到国内患者基数较大。
公司是最早实现商业化的企业之一,具有显著先发优势。公司所处赛道的市场规模有望达到175亿元。目前公司获批上市的产品主要是用于非霍奇金淋巴瘤治疗。
其中B细胞淋巴瘤病例数约占NHL亚型的85%,并且可以进一步分为侵袭性NHL和惰性NHL。根据Frost&Sullivan数据,我国NHL患病人数预期将于2024年达到61.09万人,并于2030年进一步达到73.00万人,年复合增速达到3%。
假设CAR-T治疗峰值渗透率为2%,治疗单价为120万元,NHL细胞治疗市场规模将有望达到175亿元,而公司作为细分赛道领军者,具备显著先发优势,有望抢占较多市场份额,具有较大发展潜力。通过合作完成早期管线积累,逐步建设内生性研发能力
通过与领先的细胞治疗企业合作,公司持续完善管线布局。基于经验丰富的高管团队,公司展现出强大的BD能力,获得了多款领先的细胞治疗产品的大中华区权益,覆盖血液瘤和实体瘤领域,成为国内细胞治疗行业的领军者。
2017年,公司和Juno签订了战略协议,获得对Juno开发的T细胞候选产品在大中华区的开发和商业化权利,后来Juno被BMS收购,该战略协议也被转移到了BMS。
目前公司正在持续发力自研产品开发,有望能够进一步打开全球市场。而公司此前通过合作从全球龙头企业学习的国际化临床开发和商业化经验,可以更好的为后续自研产品铺路,是一家站在巨人的肩膀上成长起来的创新企业。细胞治疗的行业主要壁垒之一在于制备工艺的开发,需要实现安全、高效、标准化、规模化的生产制备:
细胞治疗产品的起始物料之一是患者的自体细胞,而个体之间细胞的数量和质量存在较为显著的差异性,因此对工艺的稳健性有很高的要求;
细胞治疗产品作为“活药物”无法进行杀菌,因此需要保证生产过程中的无菌环境和洁净度。公司专注于CMC工艺优化,打造出先进的制造流程。
公司已经完成了超过100批次的生产,成功率高达99%,处于行业较高水平平均95%。此外,公司的工艺相比Juno具有成本更低的特点,相比Juno需要分别选择CD4和CD8T细胞,再进行双列加工,公司可以进行同时选择,因此在耗材使用等方面效率更高。倍诺达是潜在的Best-in-Class产品倍诺达(Relma-cel)是公司的首款商业化产品,是一款靶向CD19的CAR-T疗法。CD19是参与B细胞活化和增殖的重要跨膜抗原,主要通过与CD21、CD81以及CD225共同形成信号转导复合物激活B细胞下游通路,从而参与调节其活化及增殖。
CD19在大部分B细胞恶性肿瘤中出现高表达(如NHL、ALL和CLL等),而正常的造血干细胞和非造血细胞并不表达CD19,因此,以靶向CD19的药物其脱靶毒性较小。
倍诺达的CAR结构主要由抗CD19scFv、4-1BB和CD3三个部分组成,在识别CD19的胞外域后,CAR的胞内域将促进T细胞扩增,并同时引发T细胞的免疫活性,从而清除肿瘤。倍诺达凭借其疗效获得多项殊荣。倍诺达于2021年9月获得NMPA批准上市,用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤(3Lr/rLBCL)。
由于公司在Juno产品的基础上进行了全新工艺的改进开发,因此是按照1类新药进行临床试验和申报,是我国首个获批的1类CAR-T产品,也是全球第5款CD19CAR-T新药。
同时,该产品还是中国目前唯一一款同时获得“重大新药创制”专项、新药上市申请优先审评资格和突破性治疗药物认定3项殊荣的CAR-T细胞免疫治疗产品,体现了其创新性和潜力。倍诺达多项适应症正在同步推进临床研发。除了已经获批上市的3LLBCL以外,公司还在持续拓展其他适应症,包括3L滤泡性淋巴瘤(FL)、3L套细胞淋巴瘤(MCL)、3L急性淋巴细胞白血病(ALL)。
3L慢性淋巴细胞白血病(CLL)以及将LBCL向2L治疗推进等,不断扩大倍诺达的使用范围,有望为患者带来更多治疗选项,持续增厚产品销售表现。CAR-T产品具有治愈潜力,公司产品的安全性是同类最佳。从疗效来看,CD19CAR-T解决现有临床难点,对于经历2线或以上系统性治疗的LBCL患者而言,在使用挽救化疗后,患者平均生存期仅为6个月。
但其患者的1年OS率达到76.8%,相比其他同类产品更高,具有成为潜在Best-in-Class的潜力,有望进一步提升患者的生存期。靶点赛道较为拥挤,进度落后的玩家获批难度加大。由于CD19靶点具有较高特异性,也是细胞治疗中为数不多已经得到验证的靶点之一,因此整个赛道相对拥挤,在研企业和项目数量众多。
根据药渡数据库显示,目前国内已经进入临床的CD-19CAR-T在研项目共有96个,其中处于临床III期的产品有2款,36款处于II期临床阶段。
根据CDE新规,进度较为落后的玩家有可能需要跟公司及其他已上市产品进行头对头,但公司数据已经处于行业领先水平,将进一步加高获批门槛。我们认为,倍诺达有望长期占据国内CD19CAR-T的主导地位:倍诺达较好的安全性使患者后续住院治疗费用更低,也能够更好的进行渠道下沉,治疗更为方便,在医生中的推广也更迅速;
倍诺达较高的生存率有望进一步吸引患者,为更多患者带来长期的生存受益,提高市场影响力;作为最早商业化的产品之一,公司迅速培训和覆盖了主流医院,并培养了医生习惯。
BCMA是一种跨膜的糖蛋白受体,是TNF受体家族中的一员,主要表达在成熟的B细胞表面。BCMA在结合了配体分子(BAFF/APRIL)后,其下游信号通路将进一步促进B细胞分化成浆细胞,并维持长生命周期骨髓浆细胞的稳态。
癌变的浆细胞将过表达BCMA,从而刺激浆细胞恶性增殖,导致多发性骨髓瘤(MM),同时导致体内产生大量的病理性免疫球蛋白,引起患者的终末器官的损伤,乃至死亡。
因此,BCMA是治疗MM较为理想的靶点,具有较高特异性,并且很少在其他造血细胞中表达。国内尚无BCMACAR-T产品上市。
目前全球仅1款BCMA产品获批上市,为BMS和Bluebird合作开发的Abecma,用于治疗前至少经过3种治疗方案(免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体)的多发性骨髓瘤成人患者。
此外,南京传奇的LCAR-B38M已向FDA递交上市申请,有望成为第二款上市的BCMACAR-T。而我国虽然尚未有上市的BCMACAR-T产品,但目前进入临床的项目数量已达到25款,竞争格局也较为拥挤。
JWCAR129已于2021年9月获得IND批件,正在推进I期临床,有望为MM患者带来更多治疗选择,考虑到公司在推进倍诺达时已积累了丰富经验,有望实现加速赶超。公司引进的是Juno的Orva-cel,在此前的临床中ORR和CR分别达到93%和36%,且安全性也相比部分竞品较好。
考虑到JWCAR129是在Juno的基础上进行优化,采取了和现有产品不同的路线,可能具有潜在更好的疗效和安全性。JWCAR129销售峰值有望达到2.4亿元。我们主要从目前公司多发性骨髓瘤(MM)适应症来对其进行销售预测,主要假设为:预计MM适应症将于2024年上市;根据统计,我国MM发病率约为1.6/10万人;考虑到JWCAR129对应适应症的竞争格局情况,假设其峰值市占率为23%。假设JWCAR129价格趋势与倍诺达相似。肝细胞癌赛道目前仍是一片蓝海TCR-T相比CAR-T具有更显著的实体瘤治疗潜力。虽然CAR-T疗法已经在血液瘤中展现出较好的临床疗效以及治愈潜力,然而实体瘤中的效果并不尽如人意,原因可能有:
CAR-T被设计成直接识别肿瘤表面的抗原,并且由于亲和力太强,因此容易聚集在肿瘤组织表面,造成T细胞耗竭,同时难以渗透进致密性的实体瘤,杀伤力较弱;
实体瘤上CAR-T可以选择的表面特异性抗原较少,并且多数肿瘤细胞与正常细胞的差别只是在于表达量的高低,可能出现脱靶效应。而TCR-T有望能够解决以上问题:TCR-T通过HLA复合体的递呈识别抗原,由于MHC能呈现从细胞表面和细胞内蛋白中获得的肽链,因此对胞内和表面的抗原都具有识别能力。
因此,公司目前在实体瘤方面的布局主要集中在TCR-T,并从Eureka和Lyell公司引进了先进的技术平台,分别有望解决实体瘤领域的3大难题:
如何浸润到致密的实体瘤组织内发挥作用;如何在提高细胞量的情况下降低不良反应;如何降低T细胞衰竭并保持作用活性。通过嫁接两个平台的技术,公司旨在开发出具有突破实体瘤治疗瓶颈潜力的细胞治疗产品。ARTEMIS技术平台(Eureka):有望减少细胞治疗的不良反应避免因错配产生的脱靶毒性。TCR受体结构域主要使用αβTCR链,但如果在此基础上再引入外源性α和β链,可能会使外源性α和内源性β配对,导致生成错配的αβTCR,并结合非目标靶点。
该平台使用了γδTCR链,由于γδ不会和αβ结合或配对,因此能够降低错配和脱靶毒性;通过独特设计降低CRS毒性。
将CD3信号域直接融合到共刺激表达域的构建方式可能会导致T细胞过活化,从而产生较严重的CRS和NT,乃至被给予黑框警告。
为了进一步减少毒性,公司设计的TCR结构将CD3刺激域和共刺激域分开,因此可能可以避免T细胞超活化和典型细胞治疗毒性。
此外,平台验证可以通过与T细胞较大的肿瘤渗透有关的新型共刺激域提升T细胞对抗实体瘤中癌细胞的功能。Gen-R技术平台(Lyell)有望提高浸润性以及持续性:通过构建优化过表达c-JUN蛋白的T细胞,该技术平台可以防止T细胞耗竭,目前已在动物模型中得到验证,c-JUN过表达T细胞具有更好的浸润性以及持续性。公司的实体瘤管线主要针对肝细胞癌治疗。因此,利用以上平台,公司有望能够开发出具有实体瘤治疗潜力的TCR-T产品,由于肝细胞癌已有高特异性靶点和较大市场需求,因此公司目前的实体瘤管线主要集中在该疾病领域。我国肝细胞癌领域仍有较大未满足的临床需求。肝细胞癌(HCC)是肝癌的主要组织学亚型,占所有肝癌病例的90%,在全球恶性肿瘤中患病率排名第6,但死亡率排名第3,恶性程度较高。
我国是全球肝细胞癌患者数量最多的国家,占比超过全球50%,2019年我国HCC新增患者数量达到39.64万人,预计到2024年将增到41.65万人,2030年达到47.34万人,患者规模将从2019年的55.13万人增长到2030年的120万人。
HCC患者中,约70%的患者血清中有较高水平的AFP,80%的患者表达GPC3,因此这两个靶点是HCC较为理想的靶点之一。所处赛道竞争情况良好,市场拥有较大空间。
目前全球尚未有同靶点的细胞产品获批上市,最快的也仅在临床II期,实体瘤开发仍然处于探索阶段。国内目前已经入临床的同靶点细胞产品数量较少。
根据药渡数据库统计,一共仅8款产品(6款为GPC3,2款为AFP),进度最快的是吉凯基因开发的GPC3CAR-T产品GB-5011,已经进入临床II期。赛道整体还是一片蓝海,尚未形成明显竞争格局。由于目前多数产品刚进入临床阶段,因此可参考的临床数据较少。根据公司合作伙伴Eureka此前披露的数据来看,JWATM203在部分后线的肝细胞癌患者中有望达到持续性CR,具有治愈的潜力。
因此,伴随公司临床的持续推进,以及技术的嫁接升级,这几款实体瘤产品有望能为肝细胞癌患者带来新的治疗希望。JWATM203(ET140202)在此前Eureka进行的临床实验中,数据显示,6例患者中4例患者血清中的AFP水平下降。
在接受治疗后5个月,1例患者达到CR。在接受多次治疗后,他的原发肝脏肿瘤和在肺部的转移瘤都得到缩小,而且血清中的AFP水平恢复正常。
在接受治疗后7个月,该患者的完全缓解状态仍然得到维持。另外在接受治疗后1~3个月的复查中,2例患者出现部分缓解,2例患者疾病症状稳定,1例患者疾病恶化。JWATM204(ECT204)尚无数据读出,Eureka目前已于2021年7月21日在美国开展肝细胞癌I/II期临床试验,有望能借鉴参考其临床数据。研发+引进持续完善通用型产品布局我们认为,公司未来将通过自研和引进两种方式共同驱动管线完善,在丰富管线布局的同时,将通过工艺优化等方式进一步降低细胞治疗产品的生产成本,并且推进医保谈判,使更多患者能够接受治疗,降低其治疗负担。自研公司通过引进的方式布局了较为领先的细胞治疗技术平台,包括Eureka的ARTEMIS、E-ALPHA平台以及Lyell的Gen-R平台,快速完成了早期的技术积累,再结合公司较强的内生性CMC开发能力,有望能逐步推出自研管线,从而增加现有管线的厚度以及增加产品出海潜力。
其中,通用型治疗产品主要是指可能将与Acepodia合作的两款CAR-NK产品,通过做成可批量生产的异体产品,降低细胞治疗药物的成本和价格,进一步提高药物的可及性。
NK细胞是自然杀伤细胞,经过CAR修饰的NK细胞也能高效识别和杀伤肿瘤细胞,此外,与T细胞相比,NK细胞具有更独特的治疗优势:安全性更好。细胞因子风暴(CRS)是目前细胞治疗的主要不良反应之一,是由T细胞分泌的IL-2、TNF-α、IL-1和IL-6等因子诱导的。而NK细胞通常分泌IFN-γ和GM-CSF,因此在治疗过程中可能不会产生严重的CRS。微环境免疫抑制作用的影响更小。由于肿瘤微环境中会表达较高的PD-1,因此CAR-T的功能会受到抑制。而NK细胞分泌PD-1的水平较低,因此免疫抑制作用更小。
此外,NK可促进DC迁移到肿瘤中,进一步增强抗免疫治疗效果。具有成为通用型药物的潜力。由于NK细胞不借助MHC识别抗原,因此同种异体的NK细胞不会引起移植物抗宿主病(GVHD)。
由于NK细胞具有天然的细胞毒活性,因此除了CAR依赖性的杀伤方式外,CAR-NK还可以通过ADCC等方式清除肿瘤细胞,因此,有望能发挥更强的杀伤作用,有效地清除包括不表达CAR靶向抗原的异质性肿瘤细胞。缺点:NK细胞相比T细胞的存活周期较短,可能会导致CAR-NK的作用持续性相对较低。但这种特性可能也可避免循环CAR-NK对正常组织造成伤害的可能性。
投资分析和盈利预测
站在巨人肩膀上成长起来的企业,具有先发优势。公司背靠全球龙头细胞治疗药企和国内龙头CXO公司,拥有丰富产业资源。
从目前已上市的5款产品来看,倍诺达的疗效与全球领先产品相近甚至更好,而在安全性上则大幅超过其他同类产品,是目前最安全的CD19CAR-T。
从主要终点OS和PFS来看,公司的倍诺达的1年OS率达到76.8%,相比其他同类产品更高,具有成为潜在Best-in-Class的潜力。
因此,公司作为细分赛道领军者,具备显著先发优势,伴随适应症逐步上市有望抢占较多市场份额,具有较大发展潜力。研发+引进持续完善产品布局,未来可期。我们认为,公司未来将通过自研和引进共同驱动管线完善,在丰富管线布局的同时,将通过工艺优化等方式进一步降低细胞治疗产品的生产成本,降低患者治疗负担同时提高公司盈利能力:公司从Eureka和Lyell引进了较为领先的细胞治疗技术平台,快速完成了早期技术积累,再结合公司较强的CMC开发能力,以及CSO的研发实力,有望能逐步推出自研管线,从而增加现有管线的厚度以及产品出海潜力。
从现有的后续潜在管线来看,公司的布局方向将集中在实体瘤领域和通用型细胞治疗领域,解决细胞疗法的两大难点。
其中,通用型治疗产品主要是指可能将与Acepodia合作的两款CAR-NK产品,有望能够做成可批量生产的异体产品,降低细胞治疗药物的成本和价格,进一步提高药物的可及性。